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1. (WO2019046069) VARIANTS DE CAPSIDE DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ ET LEURS PROCÉDÉS D’UTILISATION
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N° de publication : WO/2019/046069 N° de la demande internationale : PCT/US2018/047561
Date de publication : 07.03.2019 Date de dépôt international : 22.08.2018
CIB :
C12N 7/00 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,G01N 33/50 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7
Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
G PHYSIQUE
01
MÉTROLOGIE; ESSAIS
N
RECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33
Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
48
Matériau biologique, p.ex. sang, urine; Hémocytomètres
50
Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang, d'urine; Recherche ou analyse par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Recherche ou analyse immunologique
Déposants :
THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA [US/US]; 1111 Franklin Street, 12th Floor Oakland, California 94607, US
Inventeurs :
SCHAFFER, David V.; US
OJALA, David Stephen; US
ROMERO, Philip A.; US
Mandataire :
BORDEN, Paula A.; US
Données relatives à la priorité :
62/551,13328.08.2017US
Titre (EN) ADENO-ASSOCIATED VIRUS CAPSID VARIANTS AND METHODS OF USE THEREOF
(FR) VARIANTS DE CAPSIDE DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ ET LEURS PROCÉDÉS D’UTILISATION
Abrégé :
(EN) The present disclosure provides recombinant adeno-associated virus virions with variant capsid protein, where the recombinant AAV (rAAV) virions exhibit one or more of increased ability to cross neuronal cell barriers, increased infectivity of a neural stem cell, increased infectivity of a neuronal cell, and reduced susceptibility to antibody neutralization, compared to a control AAV, and where the rAAV virions comprise a heterologous nucleic acid. The present disclosure provides methods of delivering a gene product to a neural stem cell or a neuronal cell in an individual. The present disclosure also provides methods of modifying a target nucleic acid present in a neural stem cell or neuronal cell.
(FR) La présente invention concerne des virions de virus recombinant adéno-associé à une protéine de capside variante, où les virions AAV recombinants (rAAV) font preuve d’une ou plusieurs capacités accrues de traverser les barrières des cellules neuronales, d'infectivité accrue d’une cellule souche neuronale, d'infectivité accrue d’une cellule neuronale, et de sensibilité réduite à la neutralisation d’anticorps, comparés à un AAV témoin, et où les virions rAAV comprennent un acide nucléique hétérologue. La présente invention concerne des procédés d’administration d’un produit génique à une cellule souche neuronale ou une cellule neuronale chez un individu. La présente invention concerne également des procédés de modification d’un acide nucléique cible présent dans une cellule souche neuronale ou une cellule neuronale.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)