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1. (WO2019043630) VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ (AAV) AVEC DOMAINE DE PHOSPHOLIPASE MODIFIÉ
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N° de publication : WO/2019/043630 N° de la demande internationale : PCT/IB2018/056651
Date de publication : 07.03.2019 Date de dépôt international : 30.08.2018
CIB :
C12N 15/35 (2006.01) ,C12N 15/64 (2006.01) ,C12N 15/864 (2006.01) ,C07K 14/015 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
31
Gènes codant pour des protéines microbiennes, p.ex. entérotoxines
33
Gènes codant pour des protéines virales
34
Protéines de virus à ADN
35
Parvoviridae, p.ex. virus de l'aleucémie féline, parvovirus humain
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
64
Méthodes générales pour la préparation du vecteur, pour son introduction dans la cellule ou pour la sélection de l'hôte contenant le vecteur
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
864
Vecteurs parvoviraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
005
provenant de virus
01
Virus à ADN
015
Parvoviridae, p.ex. virus de l'aleucémie féline, parvovirus humain
Déposants :
BENITEC BIOPHARMA LIMITED [AU/AU]; 99 Mount Street, Suite 1201 North Sydney, New South Wales 2060, AU
Inventeurs :
STRINGS-UFOMBAH, Vanessa; AU
KAO, Shih-Chu; AU
ROELVINK, Petrus W.; AU
Données relatives à la priorité :
62/553,02831.08.2017US
Titre (EN) ADENO-ASSOCIATED VIRUS (AAV) WITH MODIFIED PHOSPHOLIPASE DOMAIN
(FR) VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ (AAV) AVEC DOMAINE DE PHOSPHOLIPASE MODIFIÉ
Abrégé :
(EN) The present disclosure relates generally to modified adeno-associated virus (AAV) from serotypes other than serotype 2, which have a viral capsid protein with a subunit 1 (VP1) sequence which is modified relative to the corresponding wildtype sequence. In particular, the modified AAVs of the disclosure comprise site-specific amino acid substitutions within the phospholipase A2 (PLA2) domain and flanking sequence relative to the corresponding wild-type sequence which improve functionality of the AAV when produced in insect cells. The present disclosure also relates to methods of producing the modified AAVs, reagents therefor, baculovirus expression systems and insect cells for producing said modified AAVs.
(FR) La présente invention concerne d'une manière générale des virus adéno-associés (AAV) modifiés de sérotypes autres que le sérotype 2, qui ont une protéine de capside virale avec une séquence de sous-unité 1 (VP1) qui est modifiée par rapport à la séquence de type sauvage correspondante. En particulier, les AAV modifiés de l'invention comprennent des substitutions d'acides aminés spécifiques au site à l'intérieur du domaine de phospholipase A2 (PLA2) et de la séquence flanquante par rapport à la séquence de type sauvage correspondante qui améliorent la fonctionnalité des AAV lorsqu'ils sont produits dans des cellules d'insectes. La présente invention concerne également des méthodes de production des AAV modifiés, des réactifs pour celles-ci, des systèmes d'expression de baculovirus et des cellules d'insecte pour produire lesdits AAV modifiés.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)