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1. (WO2019043027) OLIGONUCLÉOTIDES ANTISENS POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
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N° de publication : WO/2019/043027 N° de la demande internationale : PCT/EP2018/073175
Date de publication : 07.03.2019 Date de dépôt international : 29.08.2018
CIB :
C12N 15/113 (2010.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
PROQR THERAPEUTICS II B.V. [NL/NL]; Zernikedreef 9 2333 CK Leiden, NL
Inventeurs :
MORAIS FERNANDES ARANTES DA SILVA, Pedro Duarte; NL
KLEIN, Pontus Fredrik Gunnar; NL
KARNEVA, Zhana; NL
Mandataire :
SPINNER, David; GB
Données relatives à la priorité :
1714027.801.09.2017GB
Titre (EN) ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES FOR THE TREATMENT OF HUNTINGTON'S DISEASE
(FR) OLIGONUCLÉOTIDES ANTISENS POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
Abrégé :
(EN) The invention relates to improved antisense oligonucleotides for use in the treatment, prevention or delay of Huntington's disease. The oligonucleotides of the present invention induce skipping of nucleotides 207 to 341 from exon 12 of the human HTT gene, providing an in frame deletion and removal of a caspase 6 cleavage site from the encoded Huntingtin protein. The oligonucleotides of the present invention can be used to prevent the accumulation of CAG repeat containing peptides that are derived from mutant HTT genes after proteolytic cleavage of the peptide containing the trinucleotide repeats.
(FR) L'invention concerne des oligonucléotides antisens améliorés destinés à être utilisés dans le traitement, la prévention ou le retardement de la maladie de Huntington. Les oligonucléotides de la présente invention induisent le saut des nucléotides 207 à 341 de l'exon 12 du gène HTT humain, fournissant une délétion et une suppression dans le cadre d'un site de clivage de la caspase 6 de la protéine huntingtine codée. Les oligonucléotides de la présente invention peuvent être utilisés pour empêcher l'accumulation des répétitions CAG contenant des peptides qui sont dérivés des gènes HTT mutants après clivage protéolytique du peptide contenant les répétitions trinucléotidiques.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)