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1. (WO2019032898) MOLÉCULES D'ACIDE NUCLÉIQUE ET LEURS UTILISATIONS
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N° de publication : WO/2019/032898 N° de la demande internationale : PCT/US2018/046110
Date de publication : 14.02.2019 Date de dépôt international : 09.08.2018
CIB :
C12N 15/86 (2006.01) ,C07K 14/755 (2006.01) ,C12N 9/64 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
745
Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse
755
Facteurs VIII
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14
Hydrolases (3.)
48
agissant sur les liaisons peptidiques, p.ex. thromboplastine, aminopeptidase de la leucine (3.4)
50
Protéinases
64
provenant de tissu animal, p.ex. rennine
Déposants :
BIOVERATIV THERAPEUTICS INC. [US/US]; 225 Second Avenue Waltham, Massachusetts 02451, US
Inventeurs :
SEREGIN, Alexey; US
LIU, Tongyao; US
PATARROYO-WHITE, Susannah; US
DRAGER, Douglas; US
PETERS, Robert T.; US
LIU, Jiayun; US
Mandataire :
KIM, Ji-Eun; US
BANOWIT, Donald R.; US
BEZOS, Salvador M.; US
BODENSTEIN, Matthew; US
CALVO, Paul A.; US
CAMARCE, Christian; US
CIMBALA, Michele A.; US
COLLER III, Richard D.; US
CONKLIN, Kyle; US
CORNWELL, David K.S.; US
COVERT, John M.; US
DURKIN, Tracy-Gene G.; US
EISENBERG, Jason D.; US
ELLISON, Eldora L.; US
ESMOND, Robert W.; US
FEATHERSTONE, Donald J.; US
FRUEAUF, Jeremiah B.; US
GAJEWSKI, Daniel; US
GILLENTINE, Marsha Rose; US
GOLDSTEIN, Jorge A.; US
HELVEY, Jeffrey T.; US
HICKS, Ross; US
HOLOUBEK, Michelle K.; US
JACKMAN, Peter A.; US
LEE, Michael Q.; US
LONGSWORTH, Gaby L.; US
MESSINGER, Michael V.; US
MILLONIG, Robert C.; US
MUTSCHELKNAUS, Joseph; US
NANNENGA-COMBS, Bonnie; US
POWERS, Trey; US
RAY, Michael B.; US
RYGIEL, Mark W.; US
SHEA JR., Timothy J.; US
SOKOHL, Robert E.; US
SPECHT, Michael D.; US
STEFFE, Eric K.; US
STERLING, Deborah A.; US
STERNE, Robert Greene; US
Données relatives à la priorité :
62/543,29709.08.2017US
Titre (EN) NUCLEIC ACID MOLECULES AND USES THEREOF
(FR) MOLÉCULES D'ACIDE NUCLÉIQUE ET LEURS UTILISATIONS
Abrégé :
(EN) The present disclosure provides nucleic acid molecules comprising a first inverted terminal repeat (ITR), a second ITR, and a genetic cassette encoding a miRNA and/or a therapeutic protein. In certain embodiments, the therapeutic protein comprises a clotting factor, e.g., a FVIII polypeptide, a FIX polypeptide, or a fragment thereof. In some embodiments, the first ITR and/or the second ITR is an ITR of a non-adeno-associated virus (AAV). The present disclosure also provides methods of treating bleeding disorders such as hemophilia comprising administering to the subject the nucleic acid molecule or a polypeptide encoded thereby.
(FR) La présente invention concerne des molécules d'acide nucléique comprenant une première répétition terminale inversée (ITR), une seconde ITR, et une cassette génétique codant pour un miARN et/ou une protéine thérapeutique. Dans certains modes de réalisation, la protéine thérapeutique comprend un facteur de coagulation, par exemple un polypeptide FVIII, un polypeptide FIX, ou un fragment de celui-ci. Dans certains modes de réalisation, la première ITR et/ou la seconde ITR est une ITR d'un virus adéno-associé (AAV). La présente invention concerne également des méthodes de traitement de troubles hémostatiques tels que l'hémophilie, qui comprennent l'administration au sujet de la molécule d'acide nucléique ou d'un polypeptide codé par celle-ci.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)