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1. (WO2019032613) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'AGRÉGATION DES PROTÉINES
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N° de publication : WO/2019/032613 N° de la demande internationale : PCT/US2018/045660
Date de publication : 14.02.2019 Date de dépôt international : 07.08.2018
CIB :
A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01) ,A61P 25/28 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01) ,C12Q 1/68 (2018.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
28
des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
Q
PROCÉDÉS DE MESURE, DE RECHERCHE OU D'ANALYSE FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1
Procédés de mesure, de recherche ou d'analyse faisant intervenir des enzymes ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
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faisant intervenir des acides nucléiques
Déposants :
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010, US
Inventeurs :
BENNETT, C., Frank; US
LIANG, Xue-Hai; US
SHEN, Wen; US
Mandataire :
SCARR, Rebecca, B.; US
MCNEILL, Rebecca; US
DOHERTY, Elizabeth; US
HERZFELD, Deborah, M.; US
KELLEY, Lara; US
Données relatives à la priorité :
62/542,73008.08.2017US
Titre (EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATION OF PROTEIN AGGREGATION
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE MODULATION DE L'AGRÉGATION DES PROTÉINES
Abrégé :
(EN) In certain embodiments, the present disclosure provides methods comprising contacting a cell with a compound comprising a modified oligonucleotide complementary to a nucleic acid transcript. In certain such embodiments, the modified oligonucleotide does not interact or interacts poorly with a mRNP complex or granule. In certain such embodiments the modifications and/or motifs of the modified oligonucleotide do not promote interaction with a mRNP complex or granule. In certain embodiments, the present disclosure provides methods comprising contacting a cell with a compound comprising a modified oligonucleotide thereby reducing the size or amount of protein aggregation in the cell. In certain such embodiments, the protein aggregate is a mRNP granule. In certain such embodiments, the modifications and/or motifs of the modified oligonucleotide promote interaction with a protein aggregate, such as a mRNP granule, that results in disruption of the protein aggregate.
(FR) La présente invention concerne dans certains modes de réalisation, des procédés comprenant la mise en contact d'une cellule avec un composé comprenant un oligonucléotide modifié complémentaire d'un produit de transcription d'acide nucléique. Dans certains modes de réalisation, l'oligonucléotide modifié n'interagit pas ou interagit faiblement avec un complexe ou une granule mRNP. Dans certains de ces modes de réalisation les modifications et/ou les motifs de l'oligonucléotide modifié ne favorisent pas l'interaction avec un complexe ou une granule mRNP. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des procédés comprenant la mise en contact d'une cellule avec un composé comprenant un oligonucléotide modifié réduisant ainsi la taille ou la quantité de l'agrégation des protéines dans la cellule. Dans certains de ces modes de réalisation, l'agrégat de protéines est une granule mRNP. Dans certains de ces modes de réalisation, les modifications et/ou les motifs de l'oligonucléotide modifié favorisent l'interaction avec un agrégat de protéines, tel qu'une granule mRNP, qui résulte en rupture de l'agrégat de protéines.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)