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1. (WO2019032607) COMPOSITIONS OLIGONUCLÉOTIDIQUES ET PROCÉDÉS ASSOCIÉS
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N° de publication : WO/2019/032607 N° de la demande internationale : PCT/US2018/045653
Date de publication : 14.02.2019 Date de dépôt international : 07.08.2018
CIB :
A61K 31/7115 (2006.01) ,A61K 31/712 (2006.01) ,A61K 31/7125 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07H 21/02 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01) ,C12N 15/11 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7115
Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c. à d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
712
Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7125
Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
02
avec le ribosyle comme radical saccharide
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04
avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
DODART, Jean-Cosme [US/US]; US (US)
LIU, Yuanjing [CN/US]; US (US)
VARGEESE, Chandra [US/US]; US (US)
ZHONG, Zhong [US/US]; US (US)
IWAMOTO, Naoki [JP/US]; US (US)
ZHANG, Jason Jingxin [US/US]; US (US)
KANDASAMY, Pachamuthu [CA/US]; US (US)
DIVAKARAMENON, Sethumadhavan [IN/US]; US (US)
LU, Genliang [US/US]; US (US)
MARAPPAN, Subramanian [US/US]; US (US)
WAVE LIFE SCIENCES LTD. [SG/SG]; 7 Straits View #12-00 Marina One East Tower Singapore 018936, SG
Inventeurs :
DODART, Jean-Cosme; US
LIU, Yuanjing; US
VARGEESE, Chandra; US
ZHONG, Zhong; US
IWAMOTO, Naoki; US
ZHANG, Jason Jingxin; US
KANDASAMY, Pachamuthu; US
DIVAKARAMENON, Sethumadhavan; US
LU, Genliang; US
MARAPPAN, Subramanian; US
Mandataire :
LI, Xiaodong; US
ADATO, Ronen; US
AUGST, Alexander D.; US
BUTEAU, Kristen C.; US
BYCHOWSKI, Meaghan E.; US
FORCIER, John V.; US
HAULBROOK, William R.; US
JARRELL, Brenda Herschbach; US
KLEIN, Daniel A.; US
LI, Bin; US
LYON, Charles E.; US
MEDINA, Rolando; US
MONROE, Margo R.; US
PACE, Nicholas J.; US
PYSHER, Paul A.; US
REARICK, John P.; US
REESE, Brian E.; US
SAHR, Robert N.; US
SCHMITT, Michael; US
SCHONEWALD, Stephanie L.; US
SHAIKH, Nishat A.; US
SHINALL, Michael A.; US
SHORE, David E.; US
SMITH, Maria C.; US
SUH, Su Kyung; US
TSE, Janet M.; US
VETTER, Michael L.; US
VRABLIK, Tracy L.; US
Données relatives à la priorité :
62/542,77808.08.2017US
Titre (EN) OLIGONUCLEOTIDE COMPOSITIONS AND METHODS THEREOF
(FR) COMPOSITIONS OLIGONUCLÉOTIDIQUES ET PROCÉDÉS ASSOCIÉS
Abrégé :
(EN) Among other things, the present disclosure provides oligonucleotides, compositions, and methods thereof. Among other things, the present disclosure encompasses the recognition that structural elements of oligonucleotides, such as base sequence, chemical modifications (e.g., modifications of sugar, base, and/or internucleotidic linkages) or patterns thereof, conjugation with additional chemical moieties, and/or stereochemistry [e.g., stereochemistry of backbone chiral centers (chiral internucleotidic linkages)], and/or patterns thereof, can have significant impact on oligonucleotide properties and activities, e.g., knockdown ability, stability, delivery, etc. In some embodiments, the oligonucleotides decrease the expression, activity and/or level of a C9orf72 gene, including but not limited to, one comprising a repeat expansion, or a gene product thereof. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treatment of diseases using provided oligonucleotide compositions, for example, in treatment of C9orf72-related disorders.
(FR) La présente invention concerne, entre autres, des oligonucléotides, des compositions et des procédés associés. Entre autres, la présente invention concerne la reconnaissance du fait que des éléments structuraux d'oligonucléotides, tels qu'une séquence de base, des modifications chimiques (par exemple, des modifications de sucre, de base et/ou de liaisons internucléotidiques) ou des motifs de ceux-ci, la conjugaison avec des fragments chimiques supplémentaires, et/ou la stéréochimie [par exemple, la stéréochimie de centres chiraux de squelette (liaisons internucléotidiques chirales)], et/ou des motifs de ceux-ci, peuvent avoir un impact significatif sur les propriétés et les activités d'oligonucléotides, par exemple, la capacité d'inactivation, la stabilité, la distribution, etc. Dans certains modes de réalisation, les oligonucléotides diminuent l'expression, l'activité et/ou le taux d'un gène C9orf72, comprenant, mais non limité à, un gène comprenant une expansion répétée, ou un produit génique de celui-ci. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des procédés de traitement de maladies au moyen de compositions oligonucléotidiques selon l'invention, par exemple, dans le traitement de troubles liés à C9orf72.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)