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1. (WO2019028440) MÉTHODES ET COMPOSITIONS PERMETTANT DE MODULER L’ÉPISSAGEÉ
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N° de publication : WO/2019/028440 N° de la demande internationale : PCT/US2018/045282
Date de publication : 07.02.2019 Date de dépôt international : 03.08.2018
CIB :
A61K 31/439 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01) ,C07D 471/08 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
439
le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p.ex. quinuclidine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
471
Composés hétérocycliques contenant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du système condensé, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un atome d'azote, non prévus dans les groupes C07D451/-C07D463/254
02
dans lesquels le système condensé contient deux hétérocycles
08
Systèmes pontés
Déposants :
SKYHAWK THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 35 Gatehouse Drive Waltham, Massachusetts 02451, US
Inventeurs :
LUZZIO, Michael; US
MCCARTHY, Kathleen; US
HANEY, William; US
Mandataire :
KUZNETSOV, ALEXEY; US
Données relatives à la priorité :
62/541,20204.08.2017US
62/562,92725.09.2017US
62/562,94825.09.2017US
Titre (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR MODULATING SPLICING
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS PERMETTANT DE MODULER L’ÉPISSAGEÉ
Abrégé :
(EN) Described herein are small molecule splicing modulator compounds that modulate splicing of mRNA, such as pre-mRNA, encoded by genes, and methods of use of the small molecule splicing modulator compounds for modulating splicing and treating diseases and conditions.
(FR) La présente invention concerne des composés modulant l’épissage de petites molécules qui modulent l’épissage d’ARNm, tel que le pré-ARNm codé par les gènes, et des méthodes d’utilisation des composés modulant l’épissage de petites molécules pour moduler l’épissage et traiter des maladies et des pathologies.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)