Certains contenus de cette application ne sont pas disponibles pour le moment.
Si cette situation persiste, veuillez nous contacter àObservations et contact
1. (WO2019028246) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA PERTE AUDITIVE GÉNÉTIQUE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication : WO/2019/028246 N° de la demande internationale : PCT/US2018/044996
Date de publication : 07.02.2019 Date de dépôt international : 02.08.2018
CIB :
A61K 31/7088 (2006.01) ,A61K 31/7105 (2006.01) ,A61P 27/16 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,C12N 15/861 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7105
Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
27
Médicaments pour traiter les troubles des sens
16
Otologiques
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
861
Vecteurs adénoviraux
Déposants :
UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION [US/US]; 112 N. Capitol Street 6 Gilmore Hall Iowa City, Iowa 52242-5500, US
Inventeurs :
SMITH, Richard, J.; US
RANUM, Paul, T.; US
Mandataire :
VIKSNINS, Ann, S.; US
HARRIS, Robert, J.; US
MALEN, Peter, L.; US
KRUEGER, Katherine, A.D.; US
ANDRUS, Alex; US
MICKELSON, John, W.; US
Données relatives à la priorité :
62/540,89003.08.2017US
Titre (EN) METHODS OF TREATING GENETIC HEARING LOSS
(FR) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA PERTE AUDITIVE GÉNÉTIQUE
Abrégé :
(EN) In certain embodiments the present invention provides a method of treating hearing loss comprising: (a) administering a gene suppression agent that suppresses both copies of an endogenous gene causing the hearing loss; and (b) administering an exogenous wild-type allele engineered to resist suppression by the gene suppression agent. The present invention provides in certain embodiments a method of treating a genetic hearing loss (GHL) in a patient in need thereof comprising: (a) identifying a mutation in a GHL-causing gene, wherein the mutation causes GHL in the patient; and (b) administering to the patient a pharmaceutical composition comprising a therapeutic miRNA and a pharmaceutically acceptable carrier, wherein the GHL therapeutic miRNA is of 18 to 25 nucleotides in length and knocks-down the GHL-causing gene function at a higher level than it knocks-down gene function in a corresponding wild-type gene.
(FR) La présente invention concerne, dans certains modes de réalisation, une méthode de traitement de la perte auditive comprenant : (a) l'administration d'un agent de suppression de gène qui supprime les deux copies d'un gène endogène provoquant la perte auditive; et (b) l'administration d'un allèle de type sauvage exogène conçu pour résister à la suppression par l'agent de suppression de gène. La présente invention concerne, dans certains modes de réalisation, une méthode de traitement d'une perte auditive génétique chez un patient en ayant besoin, comprenant : (a) l'identification d'une mutation dans un gène provoquant la perte auditive génétique, la mutation provoquant ladite perte auditive génétique chez le patient; et (b) l'administration au patient d'une composition pharmaceutique comprenant un miARN thérapeutique et un support pharmaceutiquement acceptable, le miARN thérapeutique de la perte auditive génétique comprenant de 18 à 25 nucléotides en longueur et affaiblissant la fonction du gène qui provoque ladite perte auditive génétique davantage qu'il n'affaiblit la fonction du gène dans un gène de type sauvage correspondant.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)