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1. (WO2019028192) MÉTHODES DE THÉRAPIE GÉNIQUE CIBLANT LE FACTEUR VIII (FVIII)
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N° de publication : WO/2019/028192 N° de la demande internationale : PCT/US2018/044892
Date de publication : 07.02.2019 Date de dépôt international : 01.08.2018
CIB :
A61K 38/37 (2006.01) ,A61K 45/06 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/755 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17
provenant d'animaux; provenant d'humains
36
Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse
37
Facteurs VIII
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
45
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes A61K31/-A61K41/138
06
Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p.ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
745
Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse
755
Facteurs VIII
Déposants :
SPARK THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104, US
Inventeurs :
ANGUELA, Xavier; US
Mandataire :
BEDGOOD, Robert M.; US
Données relatives à la priorité :
62/540,05301.08.2017US
62/583,89009.11.2017US
62/596,53508.12.2017US
62/596,67008.12.2017US
Titre (EN) FACTOR VIII (FVIII) GENE THERAPY METHODS
(FR) MÉTHODES DE THÉRAPIE GÉNIQUE CIBLANT LE FACTEUR VIII (FVIII)
Abrégé :
(EN) Methods of using vvectors comprising nucleic acid and nucleic acid variants encoding FVIII protein are disclosed. In particular embodiments, a method of treating a human having hemophilia A includes administering a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector comprising a nucleic acid encoding Factor VIII (FVIII) or nucleic acid variant encoding Factor VIII (FVIII) having a B domain deletion (hFVIII-BDD). In some aspects, a nucleic acid variant has 95% or greater identity to SEQ ID NO:7 and/or a nucleic acid variant has no more than 2 cytosine-guanine dinucleotides (CpGs). In other aspects, a rAAV vector is administered to the human at a dose of less than about 6x1012 vector genomes per kilogram (vg/kg).
(FR) L'invention concerne des méthodes d'utilisation de vecteurs comprenant l'acide nucléique, et des variants de cet acide nucléique, codant pour la protéine FVIII. Dans des modes de réalisation particuliers, une méthode de traitement d'un humain atteint d'hémophilie A comprend l'administration d'un vecteur de type virus adéno-associé recombinant (rAAV) comprenant l'acide nucléique codant pour le facteur VIII (FVIII) ou un variant de l'acide nucléique codant pour le facteur VIII (FVIII) présentant une délétion du domaine B (hFVIII-BDD). Dans certains aspects, le variant de l'acide nucléique possède 95 % ou plus d'identité avec SEQ ID NO : 7 et/ou le variant de l'acide nucléique ne possède pas plus de 2 dinucléotides de cytosine-guanine (CpGs). Dans d'autres aspects, un vecteur rAAV est administré à l'humain à une dose inférieure à environ 6 x 1012 génomes de vecteur par kilogramme (vg/kg).
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)