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1. (WO2019028150) COMPOSITIONS DESTINÉES À ÊTRE UTILISÉES DANS DES MÉTHODES DE TRAITEMENT DES HÉMOGLOBINOPATHIES
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N° de publication : WO/2019/028150 N° de la demande internationale : PCT/US2018/044825
Date de publication : 07.02.2019 Date de dépôt international : 01.08.2018
CIB :
A61K 31/44 (2006.01) ,A61P 7/06 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44
Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
7
Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
06
Antianémiques
Déposants :
AKEBIA THERAPEUTICS, INC. [US/AE]; 245 First Street, Suite 1400 Cambridge, MA 02142, US
Inventeurs :
FARZANEH-FAR, Ramin; US
ZUK, Anna; US
DEGOMA, Emil Morada; US
Mandataire :
ESPINO, Christine G.; US
CAPRARO JR., Joseph; US
COLES, Anthony; US
KAHN, Evan; US
CONSALVI, Mary; US
Données relatives à la priorité :
62/539,87701.08.2017US
Titre (EN) COMPOSITIONS FOR USE IN METHODS OF TREATMENT OF HEMOGLOBIN DISORDERS
(FR) COMPOSITIONS DESTINÉES À ÊTRE UTILISÉES DANS DES MÉTHODES DE TRAITEMENT DES HÉMOGLOBINOPATHIES
Abrégé :
(EN) The present disclosure relates to hypoxia inducible factor (HIF) prolyl hydroxylase inhibitor compounds and pharmaceutically acceptable salts thereof, to compositions comprising the HIF prolyl hydroxylase inhibitor compounds (e.g., Compound 1), and to methods for treating or preventing hemoglobin disorders such as sickle cell diseases, including sickle cell anemia, hemoglobin SC disease, and sickle β thalassemia, and β thalassemias, including βo-(major) thalassemia and β+-(minor) thalassemia. In addition, the present disclosure relates to specific doses of HIF prolyl hydroxylase inhibitor in treating or preventing hemoglobin disorders such as sickle cell diseases, including sickle cell anemia, hemoglobin SC disease, and sickle β thalassemia, and β thalassemias, including βo-(major) thalassemia and β+-(minor) thalassemia.
(FR) La présente invention concerne des composés inhibiteurs de la prolyl hydroxylase du facteur induit par l'hypoxie (HIF) et des sels de qualité pharmaceutique de ces derniers, des compositions comprenant les composés inhibiteurs de la prolyl hydroxylase de HIF (par exemple le composé 1), et des méthodes de traitement ou de prévention des hémoglobinopathies telles que les maladies drépanocytaires, qui comprennent l'anémie falciforme, l'hémoglobinopathie SC et la β-thalasso-drépanocytose, et les β-thalassémies, qui comprennent la thalassémie à βo (majeure) et la thalassémie à β+ (mineure). De plus, la présente invention concerne des doses spécifiques de l'inhibiteur de la prolyl hydroxylase de HIF dans le traitement ou la prévention d'hémoglobinopathies telles que les maladies drépanocytaires, qui comprennent l'anémie falciforme, l'hémoglobinopathie SC et la β-thalasso-drépanocytose, et les β-thalassémies, qui comprennent la thalassémie à βo (majeure) et la thalassémie à β+ (mineure).
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)