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1. (WO2019028032) CELLULES SOUCHES EMBRYONNAIRES DE SOURIS TRANSGÉNIQUES CAS ET SOURIS ET LEURS UTILISATIONS
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N° de publication : WO/2019/028032 N° de la demande internationale : PCT/US2018/044615
Date de publication : 07.02.2019 Date de dépôt international : 31.07.2018
CIB :
A01K 67/027 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
01
AGRICULTURE; SYLVICULTURE; ÉLEVAGE; CHASSE; PIÉGEAGE; PÊCHE
K
ÉLEVAGE; AVICULTURE; PISCICULTURE; APICULTURE; PÊCHE; OBTENTION D'ANIMAUX, NON PRÉVUE AILLEURS; NOUVELLES RACES D'ANIMAUX
67
Elevage ou obtention d'animaux, non prévus ailleurs; Nouvelles races d'animaux
027
Nouvelles races de vertébrés
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90
Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
Déposants :
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, New York 10591, US
Inventeurs :
GONG, Guochun; US
HUNT, Charleen; US
KAJIMURA, Daisuke; US
HARTFORD, Suzanne; US
ZAMBROWICZ, Brian; US
Mandataire :
SCHILLING, Stephen H.; US
LIEBESCHUETZ, Joe; US
CELLI, Rosemarie; US
SATHER, Susan; US
O'CONNOR, Daniel J.; US
HIGBEE, Zachary A.; US
CHANG, Cindy; US
Données relatives à la priorité :
62/539,27531.07.2017US
Titre (EN) CAS-TRANSGENIC MOUSE EMBRYONIC STEM CELLS AND MICE AND USES THEREOF
(FR) CELLULES SOUCHES EMBRYONNAIRES DE SOURIS TRANSGÉNIQUES CAS ET SOURIS ET LEURS UTILISATIONS
Abrégé :
(EN) Methods and compositions are provided herein for assessing CRISPR/Cas-mediated non-homologous end joining (NHEJ) activity and/or CRISPR/Cas-induced recombination of a target genomic locus with an exogenous donor nucleic acid in vivo and ex vivo. The methods and compositions employ cells and non-human animals comprising a Cas expression cassette such as a genomically integrated Cas expression cassette so that the Cas protein can be constitutively available or available in a tissue- specific or temporal- specific manner. Methods and compositions are also provided for making and using these non-human animals, including use of these non-human animals to assess CRISPR/Cas activity in vivo via adeno-associated virus (AAV)-mediated delivery of guide RNAs to the non-human animals.
(FR) La présente invention concerne des procédés et des compositions pour évaluer l'activité de ligature d'extrémités non homologues (NHEJ) à médiation par CRISPR/Cas et/ou la recombinaison induite par CRISPR/Cas d'un locus génomique cible avec un acide nucléique de donneur exogène in vivo et ex vivo. Les procédés et les compositions utilisent des cellules et des animaux non humains comprenant une cassette d'expression de Cas, telle qu'une cassette d'expression de Cas intégrée dans le génome, de telle sorte que la protéine Cas peut être disponible de manière constitutive ou disponible d'une manière spécifique d'un tissu ou spécifique temporellement. La présente invention concerne également des procédés et des compositions pour fabriquer et utiliser ces animaux non humains, y compris l'utilisation de ces animaux non humains pour évaluer l'activité de CRISPR/Cas in vivo par l'intermédiaire d'une administration à médiation par un virus adéno-associé (AAV) d'ARN de guidage aux animaux non humains.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)