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1. (WO2019007991) POLYPEPTIDE MTMR2-S DESTINÉ À ÊTRE UTILISÉ DANS LE TRAITEMENT DE MYOPATHIES
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N° de publication : WO/2019/007991 N° de la demande internationale : PCT/EP2018/068004
Date de publication : 10.01.2019 Date de dépôt international : 03.07.2018
CIB :
A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61P 21/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21
Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
Déposants :
UNIVERSITE DE STRASBOURG [FR/FR]; 4 rue Blaise Pascal 67000 STRASBOURG, FR
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE [FR/FR]; 3 rue Michel Ange 75016 PARIS, FR
INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE [FR/FR]; 101 rue de Tolbiac 75013 PARIS, FR
Inventeurs :
LAPORTE, Jocelyn; FR
COWLING, Belinda; FR
RAESS, Matthieu; FR
FRIANT-MICHEL, Sylvie; FR
BERTAZZI, Dimitri; FR
Mandataire :
CABINET BECKER ET ASSOCIES; 25, rue Louis le Grand 75002 PARIS, FR
Données relatives à la priorité :
17305852.003.07.2017EP
Titre (EN) MTMR2-S POLYPEPTIDE FOR USE IN THE TREATMENT OF MYOPATHIES
(FR) POLYPEPTIDE MTMR2-S DESTINÉ À ÊTRE UTILISÉ DANS LE TRAITEMENT DE MYOPATHIES
Abrégé :
(EN) The present disclosure relates to a MTMR2-S polypeptide, or a nucleic acid sequence producing or encoding said MTMR2-S polypeptide, for a use in the treatment of a disease or disorder associated with MTM1 mutation or deficiency. The present invention provides compositions and methods for treatment of myopathy or diseases or disorders associated with MTM1 mutation or deficiency, in a subject in need thereof. The present invention relates to a method of delivering the MTMR2-S polypeptide to subjects in need of improved muscle function, such as subjects with centronuclear myopathies.
(FR) La présente invention concerne un polypeptide MTMR2-S, ou une séquence d'acide nucléique produisant ou codant ledit polypeptide MTMR2-S, pour une utilisation dans le traitement d'une maladie ou d'un trouble associé(e) à une mutation ou une déficience de MTM1. La présente invention concerne également des compositions et des méthodes pour le traitement de la myopathie ou de maladies ou de troubles associé(e)s à une mutation ou une déficience de MTM1, chez un sujet en ayant besoin. La présente invention concerne en outre un procédé d'administration du polypeptide MTMR2-S à des sujets ayant besoin d'une fonction musculaire améliorée, tels que des sujets atteints de myopathies centronucléaires.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)