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1. (WO2019005926) ÉDITION DU GÉNOME PAR AAV-CRISPR/CAS9 DE VEGFR2 POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES OCULAIRES
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N° de publication : WO/2019/005926 N° de la demande internationale : PCT/US2018/039699
Date de publication : 03.01.2019 Date de dépôt international : 27.06.2018
CIB :
A61K 31/7088 (2006.01) ,A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 39/235 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39
Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
12
Antigènes viraux
235
Adenoviridae
Déposants :
MASSACHUSETTS EYE AND EAR INFIRMARY [US/US]; 243 Charles Street Boston, Massachusetts 02114, US
Inventeurs :
LEI, Hetian; US
Mandataire :
DEYOUNG, Janice Kugler; US
Données relatives à la priorité :
62/525,54527.06.2017US
Titre (EN) AAV-CRISPR/CAS9 GENOME EDITING OF VEGFR2 FOR TREATING OCULAR DISEASES
(FR) ÉDITION DU GÉNOME PAR AAV-CRISPR/CAS9 DE VEGFR2 POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES OCULAIRES
Abrégé :
(EN) Editing of VEGFR2 abrogated angiogenesis in two mouse models of oxygen-induced retinopathy (OIR) and laser-induced choroid neovascularization (CNV). Provided are compositions, e.g., Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors comprising sequences encoding CRISPR/Cas9 proteins and guide RNA, and methods of use thereof for editing of Vascular endothelial growth factor receptor 2 (VEGFR2) gene to treat ocular disease associated with pathological angiogenesis, e.g., neovascular age-related macular degeneration (AMD), proliferative diabetic retinopathy (PDR) and retinopathy of prematurity (ROP).
(FR) Selon l'invention, l'édition de VEGFR2 a supprimé l'angiogenèse dans deux modèles de souris de rétinopathie induite par l'oxygène (RIO) et de néovascularisation choroïdienne (NVC) induite par laser. L'invention concerne des compositions, par exemple des vecteurs de type virus adéno-associé (AAV) comprenant des séquences codant pour des protéines CRISPR/Cas9 et de l'ARN guide, et des procédés d'utilisation de celles-ci pour l'édition du récepteur du facteur de croissance endothéliale vasculaire de type 2 (VEGFR2) pour traiter une maladie oculaire associée à une angiogenèse pathologique, par exemple la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) néovasculaire, la rétinopathie diabétique proliférative (RDP) et la rétinopathie du prématuré (RdP).
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)