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1. (WO2018226887) AGENTS D’ACTIVATION DESTINÉS À LA TRANSFECTION DE CELLULES ET/OU LA PRODUCTION DE VECTEUR RAAV AMÉLIORÉES
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N° de publication : WO/2018/226887 N° de la demande internationale : PCT/US2018/036344
Date de publication : 13.12.2018 Date de dépôt international : 06.06.2018
CIB :
C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,A61K 47/60 (2017.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
[IPC code unknown for A61K 47/60]
Déposants :
SPARK THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104, US
Inventeurs :
QU, Guang; US
LU, Lin; US
JOSUE-ALMQVIST, Jesusa; US
WRIGHT, John Fraser; US
Mandataire :
BEDGOOD, Robert M.; US
Données relatives à la priorité :
62/516,43207.06.2017US
62/531,62612.07.2017US
Titre (EN) ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
(FR) AGENTS D’ACTIVATION DESTINÉS À LA TRANSFECTION DE CELLULES ET/OU LA PRODUCTION DE VECTEUR RAAV AMÉLIORÉES
Abrégé :
(EN) Provided are compositions and methods of transducing/transfecting cells with a molecule, such as a nucleic acid (e.g., plasmid), at high efficiency. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with a nucleic acid that encodes a protein or comprises a sequence that is transcribed into a transcript of interest, produce high amounts of protein and/or transcript. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with plasmids comprising (i) nucleic acids encoding AAV packaging proteins and/or nucleic acids encoding helper proteins; and (ii) a transgene that encodes a protein or is transcribed into a transcript of interest; produce high amounts of recombinant rAAV vector.
(FR) La présente invention concerne des compositions et des procédés de transduction/transfection de cellules avec une molécule, telle qu’un acide nucléique (par exemple, un plasmide), à un rendement élevé. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec un acide nucléique qui code pour une protéine ou qui comprend une séquence qui est transcrite dans un produit de transcription d’intérêt, produire des quantités élevées de protéine et/ou de produit de transcription. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec des plasmides comprenant (i) des acides nucléiques codant pour les protéines d’encapsulation AAV et/ou des acides nucléiques codant pour des protéines auxiliaires ; et (ii) un transgène qui code pour une protéine ou est transcrit dans un produit de transcription d’intérêt ; produire des quantités élevées de vecteur rAAV recombinant.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)