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1. (WO2018226230) COMPOSÉS ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'ANÉMIE DE BLACKFAN-DIAMOND
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N° de publication : WO/2018/226230 N° de la demande internationale : PCT/US2017/036520
Date de publication : 13.12.2018 Date de dépôt international : 08.06.2017
CIB :
A61K 31/553 (2006.01) ,A61K 31/145 (2006.01) ,C07D 239/72 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
55
ayant des cycles à sept chaînons, p.ex. azélastine, pentylènetétrazole
553
ayant au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p.ex. loxapine, staurosporine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
13
Amines, p.ex. amantadine
145
ayant des atomes de soufre, p.ex. thiurames (N-C(S)-S-C(S)-N ou N-C(S)-S-S-C(S)-N); Sulfinylamines (-N=SO); Sulfonylamines (-N=SO2)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
239
Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1, 3 ou diazine-1, 3 hydrogéné
70
condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
72
Quinazolines; Quinazolines hydrogénées
Déposants :
THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION [US/US]; 55 Shattuck Street Boston, Massachusetts 02115, US
Inventeurs :
DOULATOV, Sergei; US
DALEY, George Q.; US
Mandataire :
RESNICK, David S.; US
Données relatives à la priorité :
Titre (EN) COMPOUNDS AND METHODS FOR TREATMENT OF DIAMOND BLACKFAN ANEMIA
(FR) COMPOSÉS ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'ANÉMIE DE BLACKFAN-DIAMOND
Abrégé :
(EN) The present invention relates generally to methods for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy, e.g. Diamond Blackfan anemia (DBA). In some embodiments, the invention relates to methods for the use of a small-molecule autophagy modulator for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy. The invention also relates to small molecule drug discovery and methods of screening compositions to determine their effectiveness for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathies.
(FR) La présente invention concerne de façon générale des procédés de traitement de troubles des ribosomes et de ribosomopathies, par exemple l'anémie de Blackfan-Diamond (ABD). Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des procédés d'utilisation d'un modulateur d'autophagie à petites molécules pour le traitement de troubles ribosomiques et de la ribosomopathie. La présente invention concerne également la découverte de médicaments à petites molécules et des procédés de criblage de compositions pour déterminer leur efficacité dans le traitement de troubles ribosomiques et de ribosomopathies.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)