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1. (WO2018222925) AGENTS THÉRAPEUTIQUES POUR LA PHÉNYLCÉTONURIE

Pub. No.:    WO/2018/222925    International Application No.:    PCT/US2018/035476
Publication Date: Fri Dec 07 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Fri Jun 01 01:59:59 CEST 2018
IPC: A61K 48/00
C07K 14/47
C12N 15/00
Applicants: ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.
Inventors: TACHIKAWA, Kiyoshi
PEREZ-GARCIA, Carlos Gustavo
CHIVUKULA, Padmanabh
BHASKARAN, Hari Prakash
COBAUGH, Christian W.
DAUGHERTY, Sean Christopher
Title: AGENTS THÉRAPEUTIQUES POUR LA PHÉNYLCÉTONURIE
Abstract:
La présente invention concerne une gamme de molécules de polynucléotides et d'oligomères pouvant être translatées pour exprimer une phénylalanine hydroxylase humaine (PAH), ou un fragment associé ayant une activité de PAH. Les molécules de polynucléotides et d'oligomères peuvent être exprimées pour fournir une HAP humaine ou un fragment associé ayant une activité HAP. Les molécules peuvent être utilisées en tant qu'agents actifs pour exprimer une protéine ou un polypeptide actif dans des cellules ou chez des sujets. Les agents peuvent être utilisés dans des méthodes destinées à améliorer, prévenir, retarder l'apparition ou traiter une maladie ou un état associé à la phénylcétonurie, un métabolisme réduit de phénylalanine, ou des niveaux accrus de phénylalanine chez un sujet.