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1. (WO2018222503) VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ À CAPSIDE VARIANTE ET SES MÉTHODES D'UTILISATION
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N° de publication : WO/2018/222503 N° de la demande internationale : PCT/US2018/034456
Date de publication : 06.12.2018 Date de dépôt international : 24.05.2018
CIB :
A61K 35/76 (2015.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/005 (2006.01) ,C12N 7/00 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
66
Substances provenant de micro-organismes
76
Virus
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
005
provenant de virus
01
Virus à ADN
03
Herpetoviridae, p.ex. virus de la pseudorage
05
Virus Epstein-Barr
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
7
Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
10
Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
Déposants :
THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA [US/US]; 1111 Franklin Street, 12th Floor Oakland, California 94607, US
THE J. DAVID GLADSTONE INSTITUTES [US/US]; 1650 Owens Street San Francisco, California 94158, US
Inventeurs :
SCHAFFER, David V.; US
SRIVASTAVA, Deepak; US
OJALA, David Stephen; US
YU, Pengzhi; US
Mandataire :
BORDEN, Paula A.; US
Données relatives à la priorité :
62/513,11731.05.2017US
Titre (EN) ADENO-ASSOCIATED VIRUS WITH VARIANT CAPSID AND METHODS OF USE THEREOF
(FR) VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ À CAPSIDE VARIANTE ET SES MÉTHODES D'UTILISATION
Abrégé :
(EN) The present disclosure provides recombinant adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the recombinant AAV (rAAV) virions exhibit greater infectivity of a cardiac cell compared to wild-type AAV, and where the rAAV virions comprise a heterologous nucleic acid. The present disclosure provides methods of delivering a gene product to a cardiac cell in an individual. The present disclosure provides methods of generating an induced cardiomyocyte-like cell. The present disclosure provides methods of editing the genome of a cardiac cell.
(FR) La présente invention concerne des virions de virus adéno-associé (AAV) recombinant à protéine de capside modifiée, les virions d'AAV recombinant (rAAV) présentant une plus grande infectiosité des cellules cardiaques comparativement à l'AAV de type sauvage, et les virions rAAV comprenant un acide nucléique hétérologue. La présente invention concerne des méthodes d'administration d'un produit génique à la cellule cardiaque chez un individu. La présente invention concerne des méthodes de production de cellules induites de type cardiomyocytes. La présente invention concerne des méthodes de modification du génome de la cellule cardiaque.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)