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1. (WO2018220211) VECTEUR VIRAL COMBINANT DES APPROCHES DE THÉRAPIE GÉNIQUE ET D'ÉDITION DE GÉNOME POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE DE TROUBLES GÉNÉTIQUES

Pub. No.:    WO/2018/220211    International Application No.:    PCT/EP2018/064532
Publication Date: Fri Dec 07 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Sat Jun 02 01:59:59 CEST 2018
IPC: C12N 15/86
A61K 35/76
C12N 15/87
Applicants: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM)
UNIVERSITE PARIS DESCARTES
ASSISTANCE PUBLIQUE-HOPITAUX DE PARIS
IMAGINE - INSTITUT DES MALADIES GENETIQUES NECKER ENFANTS MALADES
Inventors: MICCIO, Annarita
MENEGHINI, Vasco
Title: VECTEUR VIRAL COMBINANT DES APPROCHES DE THÉRAPIE GÉNIQUE ET D'ÉDITION DE GÉNOME POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE DE TROUBLES GÉNÉTIQUES
Abstract:
La présente invention concerne des vecteurs viraux recombinants, de préférence des vecteurs rétroviraux (RV), des vecteurs lentiviraux (LV) ou des vecteurs viraux adéno-associés (AAV), des compositions de ceux-ci, l'utilisation des vecteurs viraux recombinants ou des compositions de ceux-ci, des kits contenant des parties comprenant lesdits vecteurs viraux recombinants ou des compositions de ceux-ci et une protéine Cas9 ou Cpfl catalytiquement active, des procédés pour modifier le génome d'une cellule, et les cellules pouvant être obtenues par de tels procédés.