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1. (WO2018220210) VECTEUR LENTIVIRAL RECOMBINANT POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE DE LA DRÉPANOCYTOSE À BASE DE CELLULES SOUCHES

Pub. No.:    WO/2018/220210    International Application No.:    PCT/EP2018/064531
Publication Date: Fri Dec 07 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Sat Jun 02 01:59:59 CEST 2018
IPC: C12N 15/86
C12N 15/87
C07K 14/805
Applicants: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM)
UNIVERSITE PARIS DESCARTES
ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS
IMAGINE - INSTITUT DES MALADIES GENETIQUES NECKER ENFANTS MALADES
Inventors: MICCIO, Annarita
MENEGHINI, Vasco
Title: VECTEUR LENTIVIRAL RECOMBINANT POUR LA THÉRAPIE GÉNIQUE DE LA DRÉPANOCYTOSE À BASE DE CELLULES SOUCHES
Abstract:
La présente invention concerne des vecteurs lentiviraux recombinants, des compositions de ceux-ci, l'utilisation des vecteurs ou des compositions de ceux-ci, des kits de parties comprenant lesdits vecteurs ou des compositions de ceux-ci et une protéine Cas9 ou Cpf1 catalytiquement active, des procédés pour modifier le génome d'une cellule souche/progénitrice hématopoïétique (HSPC), et la HSPC pouvant être obtenue par de tels procédés.