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1. (WO2018204788) MÉTHODES DE TRAITEMENT DU SYNDROME D'ALPORT

Pub. No.:    WO/2018/204788    International Application No.:    PCT/US2018/031094
Publication Date: Fri Nov 09 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Sat May 05 01:59:59 CEST 2018
IPC: A61K 31/7125
A61P 13/12
C12N 15/113
Applicants: REGULUS THERAPEUTICS INC.
Inventors: WRIGHT, Timothy
Title: MÉTHODES DE TRAITEMENT DU SYNDROME D'ALPORT
Abstract:
La présente invention concerne des méthodes permettant de traiter le syndrome d'Alport au moyen d'oligonucléotides modifiés ciblé sur miR-21. Selon certains modes de réalisation, un oligonucléotide modifié ciblé sur miR-21 améliore les fonctions rénales et/ou réduit la fibrose chez les patients atteints du syndrome d'Alport. Selon certains modes de réalisation, l'administration d'un oligonucléotide modifié ciblé sur miR-21 retarde l'apparition de maladies rénales de stade terminal chez les patients atteints du syndrome d'Alport. Selon certains modes de réalisation, un oligonucléotide modifié ciblé sur miR-21 retarde le besoin de dialyse ou de greffe rénale chez les patients atteints du syndrome d'Alport.