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1. (WO2018204786) COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA SCLÉROSE LATÉRALE AMYOTROPHIQUE (SLA)

Pub. No.:    WO/2018/204786    International Application No.:    PCT/US2018/031089
Publication Date: Fri Nov 09 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Sat May 05 01:59:59 CEST 2018
IPC: A61K 31/713
A61K 48/00
A61P 25/28
C12N 15/11
C12N 15/113
C12N 15/86
Applicants: VOYAGER THERAPEUTICS, INC.
Inventors: SAH, Dinah, Wen-Yee
CHEN, Qingmin
HOU, Jinzhao
Title: COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA SCLÉROSE LATÉRALE AMYOTROPHIQUE (SLA)
Abstract:
La présente invention concerne des particules virales adéno-associées (VAA) codant pour des molécules d'ARNsi et des méthodes de traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La présente invention porte sur des compositions, des méthodes et des processus de conception, préparation, fabrication, utilisation et/ou formulation de particules VAA comprenant des polynucléotides modulateurs, par exemple des polynucléotides codant pour au moins une molécule de petit ARN (ARNsi) interférent qui cible le gène de superoxyde dismutase (SOD1). Des méthodes d'utilisation des particules VAA pour inhiber l'expression du gène SOD1 chez un sujet souffrant d'une maladie neurodégénérative (ex. sclérose latérale amyotrophique (SLA)) sont également divulguées.