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1. (WO2018204694) LENTIVIRUS AMÉLIORÉS POUR LA TRANSDUCTION DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES

Pub. No.:    WO/2018/204694    International Application No.:    PCT/US2018/030956
Publication Date: Fri Nov 09 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Fri May 04 01:59:59 CEST 2018
IPC: C12N 7/00
Applicants: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.
Inventors: LOCHRIE, Michael
YONEMOTO, Wes
ANKALA, Ramya
LUNA, Jac, Michael
Title: LENTIVIRUS AMÉLIORÉS POUR LA TRANSDUCTION DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏÉTIQUES
Abstract:
L'invention concerne des virus recombinants comprenant un vecteur lentiviral portant un transgène hétérologue, conditionnés dans une enveloppe contenant au moins une protéine d'enveloppe hétérologue. L'invention concerne également des procédés de production de ces virus recombinants et des procédés d'utilisation de ces virus pour administrer des gènes à des cellules cibles sélectionnées. Ces virus recombinants sont particulièrement utiles pour la transduction de cellules souches hématopoïétiques, en particulier des cellules CD34+.