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1. (WO2018204603) COMPOSITIONS DE PROPIONYL-COA CARBOXYLASE ET LEURS UTILISATIONS

Pub. No.:    WO/2018/204603    International Application No.:    PCT/US2018/030826
Publication Date: Fri Nov 09 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Fri May 04 01:59:59 CEST 2018
IPC: A61K 38/51
A61K 38/53
Applicants: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF COLORADO, A BODY CORPORATE
Inventors: KRAUS, Jan, P.
MAJTAN, Tomas
COLLARD, Renata
Title: COMPOSITIONS DE PROPIONYL-COA CARBOXYLASE ET LEURS UTILISATIONS
Abstract:
L'invention concerne des compositions de propionyl-CoA carboxylase humaine recombinante (PCC), des sous-unités PCC conjuguées, comprenant PCCA et PCCB, et des compositions pharmaceutiques de ces dernières. L'invention concerne également des méthodes permettant de traiter des états pathologiques tels qu'une acidémie propionique (PA), une acidurie propionique, un déficit en propionyl-CoA carboxylase et une glycinémie cétosique à l'aide des compositions selon l'invention.