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1. (WO2018203092) THÉRAPIE GÉNIQUE CONTRE LES CILIOPATHIES

Pub. No.:    WO/2018/203092    International Application No.:    PCT/GB2018/051219
Publication Date: Fri Nov 09 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Sat May 05 01:59:59 CEST 2018
IPC: A61K 48/00
C07K 14/47
Applicants: UCL BUSINESS PLC
Inventors: BEALES, Phillip
HERNANDEZ, Victor
Title: THÉRAPIE GÉNIQUE CONTRE LES CILIOPATHIES
Abstract:
L'invention concerne un vecteur pour le traitement d'une ciliopathie telle que le syndrome de Bardet-Biedl, le vecteur comprenant un promoteur lié de manière fonctionnelle à un gène associé aux ciliopathies, le vecteur pouvant fournir une transduction du gène associé aux ciliopathies dans de multiples organes, le promoteur étant un promoteur ubiquitaire qui peut permettre l'expression du gène associé aux ciliopathies dans les organes transduits, et le gène associé aux ciliopathie codant pour une protéine fonctionnelle correspondant à la protéine qui est mutée dans la ciliopathie. L'invention concerne également l'utilisation du vecteur ci-dessus dans un procédé de traitement d'une ciliopathie, le procédé comprenant l'administration d'une quantité thérapeutiquement efficace du vecteur à un patient souffrant d'une ciliopathie.