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1. (WO2018200788) AGENTS DE LIAISON D'OLIGONUCLÉOTIDES

Pub. No.:    WO/2018/200788    International Application No.:    PCT/US2018/029533
Publication Date: Fri Nov 02 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Fri Apr 27 01:59:59 CEST 2018
IPC: C12Q 1/68
G01N 33/15
A61B 5/055
Applicants: BERYLLIUM, LLC
Inventors: COHEN, Dalia
MARKUS, Michelle
JIANG, Jun
GUIRALDELLI, Michel
BOYD, Justin
RADETICH, Branko
NIRMALA, Nanguneri
PONTIN, Johan
Title: AGENTS DE LIAISON D'OLIGONUCLÉOTIDES
Abstract:
La présente invention concerne le développement et la performance de procédés de criblage aptes à identifier efficacement des composés de plomb candidats se liant à des oligonucléotides ARN régulateurs d'une manière spécifique à une séquence et à exercer un effet biologique sur de telles molécules régulatrices. Des composés de plomb candidats possédant une spécificité de séquence de liaison à l'ARN et une activité biologique ciblée sont décrits, ainsi que des approches permettant de fusionner des données structurales, dérivées par RMN avec des résultats de dosage de rapporteur biologique. L'invention concerne également des approches de validation de composés aptes à identifier le(s) site(s) d'action de tels composés dans des oligonucléotides ARN ciblés.