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1. (WO2018200635) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA POLYARTHRITE RHUMATOÏDE PAR ÉDITION GÉNOMIQUE GUIDÉE PAR L'ARN D'UN GÈNE HLA
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N° de publication : WO/2018/200635 N° de la demande internationale : PCT/US2018/029302
Date de publication : 01.11.2018 Date de dépôt international : 25.04.2018
CIB :
C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 15/11 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01) ,A61K 35/14 (2015.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90
Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
12
Substances provenant de mammifères ou d'oiseaux
14
Sang
Déposants :
FREED, Brian [US/US]; US (US)
ANDERSON, Kirsten [US/US]; US (US)
ROARK, Christina [US/US]; US (US)
MATSUDA, Jennifer [US/US]; US (US)
THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF COLORADO, A BODY CORPORATE [US/US]; 1800 Grant Street, 8th Floor Denver, Colorado 80203, US
Inventeurs :
FREED, Brian; US
ANDERSON, Kirsten; US
ROARK, Christina; US
MATSUDA, Jennifer; US
Mandataire :
TRAVER, Robert, D.; US
Données relatives à la priorité :
62/491,48728.04.2017US
Titre (EN) METHODS OF TREATING RHEUMATOID ARTHRITIS USING RNA-GUIDED GENOME EDITING OF HLA GENE
(FR) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA POLYARTHRITE RHUMATOÏDE PAR ÉDITION GÉNOMIQUE GUIDÉE PAR L'ARN D'UN GÈNE HLA
Abrégé :
(EN) Methods of preventing or treating rheumatoid arthritis (RA) in a subject by introducing the DRB1*04:01K71E mutation that is resistant to RA. The resistant allele is introduced into the subject having or at risk of developing RA, using a HLA CRISPR/Cas9 vector that targets codon 71 in the HLA allele DRB1*04:01, introducing a single A to G point mutation in codon 71 by homology directed repair to alter the lysine at position 71 of the expressed protein to glutamic acid. This modified allele is affected in the subject's hematopoietic stem cells, which are then expanded and transplanted back into the patient. This microgene therapy confers RA-resistance via an autologous transplant. The invention includes isolated nucleic acids, vectors, recombinant viruses, cells, and pharmaceutical compositions to modify the HLA DRB1*04:01 allele.
(FR) L'invention concerne des méthodes de prévention ou de traitement de la polyarthrite rhumatoïde (RA) chez un sujet par introduction de la mutation DRB1*04:01K71E qui est résistante à la RA. L'allèle résistant est introduit chez le sujet ayant ou à risque de développer une RA, à l'aide d'un vecteur HLA CRISPR/Cas9 qui cible le codon 71 dans l'allèle HLA DRB1*04:01, et introduit une mutation ponctuelle A à G unique dans le codon 71 par une réparation dirigée par homologie destinée à modifier la lysine à la position 71 de la protéine exprimée en acide glutamique. Cet allèle modifié est affecté dans les cellules souches hématopoïétiques du sujet, qui sont ensuite expansées et regreffées chez le patient. Cette thérapie microgénique confère une résistance à la RA par le biais d'une greffe autologue. Des acides nucléiques isolés, des vecteurs, des virus recombinés, des cellules et des compositions pharmaceutiques permettant de modifier l'allèle HLA DRB1*04:01 sont en outre décrits.
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Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)