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1. (WO2018200542) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR TROUBLES OCULAIRES

Pub. No.:    WO/2018/200542    International Application No.:    PCT/US2018/029167
Publication Date: Fri Nov 02 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Wed Apr 25 01:59:59 CEST 2018
IPC: C07K 14/47
C12N 15/86
C12N 9/80
C12N 7/00
A61K 9/00
A61K 48/00
A61K 38/17
Applicants: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
Inventors: BENNETT, Jean
SUN, Junwei
SHINDLER, Kenneth
MCDOUGALD, Devin
Title: THÉRAPIE GÉNIQUE POUR TROUBLES OCULAIRES
Abstract:
L'invention concerne des compositions et des méthodes pour le traitement de la neuropathie oculaire chez un sujet. Selon un aspect, l'invention concerne un vecteur viral adéno-associé recombinant qui comprend une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence codant pour NRF2. Selon un autre aspect, l'invention concerne un vecteur viral adéno-associé recombinant qui comprend une molécule d'acide nucléique comprenant une séquence codant pour SIRT1. Dans les modes de réalisation souhaités, le sujet est un homme, un chat, un chien, un mouton ou un primate non humain.