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1. (WO2018185341) RÉGULATEUR DE SIGNALISATION DE BMP-SMAD ET SES UTILISATIONS

Pub. No.:    WO/2018/185341    International Application No.:    PCT/EP2018/059040
Publication Date: Fri Oct 12 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Tue Apr 10 01:59:59 CEST 2018
IPC: A61K 38/18
Applicants: OSPEDALE SAN RAFFAELE S.R.L.
FONDAZIONE CENTRO SAN RAFFAELE
Inventors: SILVESTRI, Laura
CAMASCHELLA, Clara
NAI, Antonella
COLUCCI, Silvia
PAGANI, Alessia
Title: RÉGULATEUR DE SIGNALISATION DE BMP-SMAD ET SES UTILISATIONS
Abstract:
La présente invention concerne un régulateur de la signalisation de BMP-SMAD destiné à être utilisé dans le traitement et/ou la prévention d'une maladie choisie dans le groupe constitué par: une maladie caractérisée par une érythropoïèse inefficace, une anémie, une maladie caractérisée par une faible hepcidine et par une surcharge en fer ou une combinaison de celles-ci. De préférence, ledit régulateur est un inhibiteur de l'érythroïde TFR2 ou un inhibiteur de l'hépatocyte FKBP12 ou une combinaison de ceux-ci. La présente invention concerne également des compositions pharmaceutiques relatives et leurs utilisations.