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1. (WO2018185240) PRODUITS ET COMPOSITIONS
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N° de publication : WO/2018/185240 N° de la demande internationale : PCT/EP2018/058764
Date de publication : 11.10.2018 Date de dépôt international : 05.04.2018
CIB :
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/713 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
713
Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
Déposants :
SILENCE THERAPEUTICS GMBH [DE/DE]; Robert-Rössle-Strasse 10 13125 Berlin, DE
Inventeurs :
DAMES, Sibylle; DE
SHAEPER, Ute; DE
HAUPTMANN, Judith; DE
FRAUENDORF, Christian; DE
BETHGE, Lucas; DE
WEINGÄRTNER, Adrien; DE
Mandataire :
CMS CAMERON MCKENNA NABARRO OLSWANG LLP; Cannon Place 78 Cannon Street London, Greater London EC4N 6AF, GB
Données relatives à la priorité :
17165007.005.04.2017EP
17201405.213.11.2017EP
Titre (EN) PRODUCTS AND COMPOSITIONS
(FR) PRODUITS ET COMPOSITIONS
Abrégé :
(EN) The present invention relates to products and compositions and their uses. In particular the invention relates to nucleic acid products that interfere with the TMPRSS6 gene expression or inhibits its expression and therapeutic uses such as for the treatment of hemochromatosis, porphyria and blood disorders such as β-thalassemias, sickle cell disease and transfusional iron overload or myelodysplastic syndrome.
(FR) La présente invention concerne des produits et des compositions et leurs utilisations. En particulier, l'invention concerne des produits d'acide nucléique qui interfèrent avec l'expression du gène TMPRSS6 ou inhibent son expression et leurs utilisations thérapeutiques notamment dans le traitement de l'hémochromatose, la porphyrie et les troubles du sang, tels que les β-thalassémies, la drépanocytose et la surcharge de fer transfusionnelle ou le syndrome myélodysplasique.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)