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1. (WO2018183705) THÉRAPIE GÉNIQUE À AAT RÉSISTANT À L'OXYDATION
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N° de publication : WO/2018/183705 N° de la demande internationale : PCT/US2018/025183
Date de publication : 04.10.2018 Date de dépôt international : 29.03.2018
CIB :
A61K 31/712 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/81 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
712
Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
81
Inhibiteurs de protéase
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
Déposants :
CRYSTAL, Ronald G. [US/US]; US
STILES, Katie [US/US]; US
SOSULSKI, Meredith; US
KAMINSKY, Stephen M. [US/US]; US
SONDHI, Dolan [US/US]; US
DE, Bishnu [US/US]; US
ROSENBERG, Jonathan [US/US]; US
CORNELL UNIVERSITY [US/US]; 395 Pine Tree Road, Suite 310 Ithaca, New York 14850, US
Inventeurs :
CRYSTAL, Ronald G.; US
STILES, Katie; US
SOSULSKI, Meredith; US
KAMINSKY, Stephen M.; US
SONDHI, Dolan; US
DE, Bishnu; US
ROSENBERG, Jonathan; US
Mandataire :
PERDOK, Monique M.; US
ARORA, Suneel, Reg. No. 42,267; US
BEEKMAN, Marvin L.; US
BIANCHI, Timothy E., Reg. No. 39,610; US
BLACK, David W., Reg. No. 42,331; US
GOULD, James R., Reg. No. 72,086; US
MCCRACKIN, Ann M., Reg. No. 42,858; US
SCHEER, Bradley W., Reg. No. 47,059; US
WO, Justin N., Reg. No. 62,686; US
Données relatives à la priorité :
62/478,35729.03.2017US
Titre (EN) OXIDATION-RESISTANT AAT GENE THERAPY
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE À AAT RÉSISTANT À L'OXYDATION
Abrégé :
(EN) A gene therapy treatment for alpha 1-antitrypsin (AAT) deficiency is provided comprising a plasmid or viral, e.g., an AAV, vector coding for an elastase- or cathepsin G-inhibiting, oxidation-resistant human AAT with a substitution at, for example, Met358 and/or Met351.
(FR) L'invention concerne un traitement de thérapie génique pour une déficience en alpha 1-antitrypsine (AAT) comprenant un plasmide ou un vecteur viral, par exemple un AAV, codant pour une AAT humaine résistante à l'oxydation, inhibant l'élastase ou la cathepsine G, avec une substitution au niveau de, par exemple, Met358 et/ou Met351.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)