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1. (WO2018165257) ADMINISTRATION POLYANIONIQUE D'ACIDES NUCLÉIQUES

Pub. No.:    WO/2018/165257    International Application No.:    PCT/US2018/021292
Publication Date: Fri Sep 14 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Thu Mar 08 00:59:59 CET 2018
IPC: C07C 305/06
A61K 47/20
C07C 317/18
C08G 65/00
A61K 47/54
A61K 9/127
Applicants: TRANSLATE BIO, INC.
Inventors: HEARTLEIN, Michael
DEROSA, Frank
KARVE, Shrirang
Title: ADMINISTRATION POLYANIONIQUE D'ACIDES NUCLÉIQUES
Abstract:
L'invention concerne des lipides anioniques dendritiques qui sont des composés de formule (I) : dans laquelle R et R1 sont des groupes non polaires, L représente une fraction de liaison, et Dm représente une fraction dendritique de m générations, chacune est telle que définie dans la description. Les lipides anioniques dendritiques de la présente invention sont utiles pour l'administration et l'expression d'ARNm et de protéine codée, par exemple, en tant que composant d'un véhicule d'administration liposomal, et peuvent par conséquent être utiles pour traiter diverses maladies, troubles et états pathologiques, tels que ceux associés à une déficience d'une ou de plusieurs protéines.