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1. (WO2018160975) PROCÉDÉS DE DÉTERMINATION DE L'ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE DE PRÉPARATIONS DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉS
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N° de publication : WO/2018/160975 N° de la demande internationale : PCT/US2018/020676
Date de publication : 07.09.2018 Date de dépôt international : 02.03.2018
CIB :
G01N 33/569 (2006.01) ,C12N 15/864 (2006.01) ,G01N 33/48 (2006.01)
G PHYSIQUE
01
MÉTROLOGIE; ESSAIS
N
RECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33
Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
48
Matériau biologique, p.ex. sang, urine; Hémocytomètres
50
Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang, d'urine; Recherche ou analyse par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Recherche ou analyse immunologique
53
Essais immunologiques; Essais faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques; Matériaux à cet effet
569
pour micro-organismes, p.ex. protozoaires, bactéries, virus
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
864
Vecteurs parvoviraux
G PHYSIQUE
01
MÉTROLOGIE; ESSAIS
N
RECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33
Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
48
Matériau biologique, p.ex. sang, urine; Hémocytomètres
Déposants :
BAXALTA INCORPORATED [US/US]; 1200 Lakeside Drive Bannockburn, IL 60015, US
BAXALTA GMBH [CH/CH]; Zaehlerweg 4 6300 Zug, CH
Inventeurs :
BENDIK, Marian; SK
NECINA, Roman; AT
BOEHM, Ernst; AT
GRANINGER, Michael; AT
FIEDLER, Christian; AT
Mandataire :
SULLIVAN, Nicole R.; US
Données relatives à la priorité :
62/467,04503.03.2017US
Titre (EN) METHODS FOR DETERMINING POTENCY OF ADENO-ASSOCIATED VIRUS PREPARATIONS
(FR) PROCÉDÉS DE DÉTERMINATION DE L'ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE DE PRÉPARATIONS DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉS
Abrégé :
(EN) Provided herein are methods of measuring the qualitative and/ or quantity attributes of gene therapy vector preparations. In certain embodiments, the gene therapy vector preparations are Adeno-associated virus (AAV) preparations (e.g., AAV8). In certain embodiments the methods comprise determining the potency or dose of the AAV preparation using ELISA, or ELISA in combination with cryogenic transmission electron microscopy (CryoTEM).
(FR) L'invention concerne des procédés de mesure des attributs qualitatifs et/ou quantitatifs de préparations de vecteurs de thérapie génique. Dans certains modes de réalisation, les préparations de vecteurs de thérapie génique sont des préparations de virus adéno-associés (AAV) (par exemple, AAV8). Dans certains modes de réalisation, les procédés comprennent la détermination de l'activité thérapeutique ou de la dose de la préparation d'AAV à l'aide d'une méthode ELISA ou d'une méthode ELISA combinée à une cryomicroscopie électronique en transmission (CryoMET).
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)