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1. (WO2018160712) RÉGÉNÉRATION DE NEURONES FONCTIONNELS POUR LE TRAITEMENT D'UNE LÉSION NEURONALE PROVOQUÉE PAR UNE INTERRUPTION DE FLUX SANGUIN
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N° de publication : WO/2018/160712 N° de la demande internationale : PCT/US2018/020251
Date de publication : 07.09.2018 Date de dépôt international : 28.02.2018
CIB :
A61K 38/17 (2006.01) ,C12N 15/861 (2006.01) ,C12N 15/11 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17
provenant d'animaux; provenant d'humains
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
861
Vecteurs adénoviraux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
Déposants :
THE PENN STATE RESEARCH FOUNDATION [US/US]; 304 Old Main University Park, PA 16802, US
Inventeurs :
CHENN, Gong; US
Mandataire :
STAPLE, Julie, K.; US
ANDERSON, Thomas, E.; US
CHAU, John; US
GOULD, Weston, R.; US
CHOI, Yongsok; US
Données relatives à la priorité :
62/464,46928.02.2017US
62/518,91413.06.2017US
Titre (EN) REGENERATING FUNCTIONAL NEURONS FOR TREATMENT OF NEURAL INJURY CAUSED BY DISRUPTION OF BLOOD FLOW
(FR) RÉGÉNÉRATION DE NEURONES FONCTIONNELS POUR LE TRAITEMENT D'UNE LÉSION NEURONALE PROVOQUÉE PAR UNE INTERRUPTION DE FLUX SANGUIN
Abrégé :
(EN) Methods of treating the effects of disruption of normal blood flow in the CNS in an individual subject in need thereof are provided according to aspects of the present invention which include administering a therapeutically effective dose of exogenous NeuroDl to an area where normal blood flow has been disrupted. Compositions are provided including 1) a recombinant adeno-associated adenovirus expression vector comprising a glial cell specific promoter operably linked to a nucleic acid encoding a site-specific recombinase and 2) a recombinant adeno-associated adenovirus expression vector comprising a ubiquitous promoter operably linked to a nucleic acid encoding NeuroDl, wherein the nucleic acid encoding NeuroDl is inverted and flanked by two sets of site-specific recombinase recognition sites such that action of the recombinase irreversibly inverts the nucleic acid encoding NeuroDl such that NeuroDl is expressed in a mammalian cell.
(FR) L'invention concerne, selon des aspects de celle-ci, des procédés de traitement des effets d'interruption de flux sanguin normal dans le SNC, chez un individu en ayant besoin, ces procédés consistant à administrer une dose thérapeutiquement efficace de NeuroD1 exogène dans la zone où un flux sanguin normal a été interrompu. L'invention concerne des compositions comprenant : 1) un vecteur d'expression d'adénovirus adéno-associé recombinant comprenant un promoteur spécifique de cellules gliales lié de manière fonctionnelle à un acide nucléique codant une recombinase spécifique de site, et 2) un vecteur d'expression d'adénovirus adéno-associé recombinant comprenant un promoteur ubiquiste lié de manière fonctionnelle à un acide nucléique codant NeuroD1, cet acide nucléique codant NeuroD1 étant inversé et flanqué de deux ensembles de sites de reconnaissance de recombinase spécifique de site, de telle sorte que l'action de la recombinase inverse de manière irréversible l'acide nucléique codant NeuroD1, de telle sorte que NeuroD1 est exprimé dans une cellule de mammifère.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)