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1. (WO2018160585) COMPOSITIONS UTILES DANS LE TRAITEMENT DE L'AMYOTROPHIE SPINALE
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N° de publication : WO/2018/160585 N° de la demande internationale : PCT/US2018/019996
Date de publication : 07.09.2018 Date de dépôt international : 27.02.2018
CIB :
C12N 15/864 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
86
Vecteurs viraux
864
Vecteurs parvoviraux
Déposants :
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US/US]; 3160 Chesnut Street, Suite 200 Philadelphia, PA 19104, US
Inventeurs :
WILSON, James, M.; US
HINDERER, Christian; US
KATZ, Nathan; US
WANG, Qiang; US
Mandataire :
KODROFF, Cathy, A.; US
BAK, Mary, E.; US
BAK, William; US
DUMINIAK, Robert, J.; US
SCHALLER, Colleen, M.; US
SMITH, George, A.; US
Données relatives à la priorité :
62/464,75628.02.2017US
62/515,90206.06.2017US
62/618,43717.01.2018US
Titre (EN) COMPOSITIONS USEFUL IN TREATMENT OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY
(FR) COMPOSITIONS UTILES DANS LE TRAITEMENT DE L'AMYOTROPHIE SPINALE
Abrégé :
(EN) A rAAV vector is described herein which has an AAVhu68 capsid and at least one expression cassette in the capsid. The at least one expression cassette comprises nucleic acid sequences encoding a functional SMN protein and expression control sequences that direct expression of the SMN sequences in a host cell. Also provided are compositions containing this rAAVhu68.SMN vector and methods of using same for spinal muscular atrophy in a patient.
(FR) L'invention concerne un vecteur rAAV qui possède une capside AAVhu68 et au moins une cassette d'expression dans la capside. Ladite cassette d'expression comprend des séquences d'acide nucléique codant pour une protéine SMN fonctionnelle et des séquences de régulation de l'expression qui dirigent l'expression des séquences SMN dans une cellule hôte. L'invention concerne également des compositions contenant ce vecteur rAAVhu68.SMN et des méthodes d'utilisation de celles-ci pour l'amyotrophie spinale chez un patient.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)