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1. (WO2018146171) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE MALADIES SYSTÉMIQUES D'ACTIVATION MASTOCYTAIRE
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N° de publication : WO/2018/146171 N° de la demande internationale : PCT/EP2018/053123
Date de publication : 16.08.2018 Date de dépôt international : 08.02.2018
CIB :
A61K 31/4706 (2006.01) ,A61P 11/06 (2006.01) ,A61P 17/00 (2006.01) ,A61P 37/00 (2006.01) ,A61P 27/14 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
47
Quinoléines; Isoquinoléines
4706
4-Aminoquinoléines; 8-Aminoquinoléines, p.ex. chloroquine, primaquine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
11
Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
06
Antiasthmatiques
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
17
Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
37
Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
27
Médicaments pour traiter les troubles des sens
02
Agents ophtalmiques
14
Décongestionnants ou antiallergiques
Déposants :
INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) [FR/FR]; 101, rue de Tolbiac 75013 Paris, FR
UNIVERSITÉ PAUL SABATIER TOULOUSE III [FR/FR]; 118 route de Narbonne 31400 Toulouse, FR
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) [FR/FR]; 3, Rue Michel Ange 75016 Paris, FR
CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE TOULOUSE [FR/FR]; 2, rue Viguerie Hôtel-Dieu Pont Neuf 31300 Toulouse, FR
Inventeurs :
ESPINOSA, Eric; FR
PAUL, Carle; FR
BULAI LIVIDEANU, Christina; FR
Mandataire :
COLLIN, Matthieu; FR
Données relatives à la priorité :
17305148.309.02.2017EP
Titre (EN) METHODS FOR TREATING MAST CELL ACTIVATION DISEASES
(FR) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE MALADIES SYSTÉMIQUES D'ACTIVATION MASTOCYTAIRE
Abrégé :
(EN) The present invention relates to the treatment of mast cell activation diseases (MCAD). The present invention is based on the discovery that aminoquinoline compound (such) can improve clinical symptoms present in several MCAD patients. In all patients, six months after HCQ treatment initiation, a significant improvement of MC activation symptoms was observed. These clinical observations prompted to investigate the biological effects of hydroxychloroquine (HCQ) treatment on human mast cells (MCs) in vitro. The results indicate that HCQ treatment modifies key features of MC biology and induces a profound alteration of MC granules homeostasis (storage of inactive tryptase and decreased expression of key MC inflammatory mediator). Taken together, the HCQ induced dramatic reduction of MC inflammatory capabilities contributing to the observed efficacy of HCQ in MCAD patients. Accordingly, the present invention relates to an aminoquinoline compound (such HCQ) for use in the treatment of MACD such as mastocytosis and mast cell activation syndromes (MCAS).
(FR) La présente invention concerne le traitement de maladies systémiques d'activation mastocytaire (MSAM). La présente invention est basée sur la découverte que le composé aminoquinoline (tel) peut améliorer les symptômes cliniques présents chez plusieurs patients MSAM. Chez tous les patients, six mois après l'initiation du traitement par HCQ, une amélioration significative des symptômes d'activation des MH a été observée. Ces observations cliniques ont permis d'étudier les effets biologiques d'un traitement par hydroxychloroquine (HCQ) sur des mastocytes humains (MH) in vitro. Les résultats indiquent que le traitement par HCQ modifie les caractéristiques clés de la biologie des MH et induit une altération profonde de l'homéostasie des granules des MH (stockage de tryptase inactive et expression réduite du médiateur inflammatoire des MH clé). Pris ensemble, la réduction spectaculaire induite par HCQ des capacités inflammatoires des MH contribue à l'efficacité observée de HCQ chez des patients MSAM. En conséquence, la présente invention concerne un composé d'aminoquinoline (tel que HCQ) destiné à être utilisé dans le traitement de MSAM tels que la mastocytose et les syndromes d'activation mastocytaire (SAMA).
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)