Certains contenus de cette application ne sont pas disponibles pour le moment.
Si cette situation persiste, veuillez nous contacter àObservations et contact
1. (WO2018144441) TRAITEMENT DE LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE I AVEC UNE ALPHA-L-IDURONIDASE GLYCOSYLÉE ENTIÈREMENT HUMAINE (IDUA)
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication : WO/2018/144441 N° de la demande internationale : PCT/US2018/015910
Date de publication : 09.08.2018 Date de dépôt international : 30.01.2018
CIB :
A61K 38/00 (2006.01) ,A61K 38/43 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01) ,A61P 25/28 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
28
des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
Déposants :
REGENXBIO INC. [US/US]; 9712 Medical Center Drive, Suite 100 Rockville, MD 20850, US
Inventeurs :
YOO, Stephen; US
REINHARDT, Rickey Robert; US
SIMPSON, Curran Matthew; US
WU, Zhuchun; US
Mandataire :
MARTINEK, Sebastian; US
GEORGE, Nikolaos, C.; US
ROWAN, Thomas, G.; US
ANTLER, Adriane, M.; US
INSOGNA, Anthony, M.; US
Données relatives à la priorité :
62/452,76931.01.2017US
62/485,65514.04.2017US
62/529,36606.07.2017US
62/579,69031.10.2017US
62/616,23411.01.2018US
Titre (EN) TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS I WITH FULLY-HUMAN GLYCOSYLATED HUMAN ALPHA-L-IDURONIDASE (IDUA)
(FR) TRAITEMENT DE LA MUCOPOLYSACCHARIDOSE I AVEC UNE ALPHA-L-IDURONIDASE GLYCOSYLÉE ENTIÈREMENT HUMAINE (IDUA)
Abrégé :
(EN) Compositions and methods are described for the delivery of a fully human-glycosylated (HuGly) α-L-iduronidase (IDUA) to the cerebrospinal fluid of the central nervous system (CNS) of a human subject diagnosed with mucopolysaccharidosis I (MPS I).
(FR) La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour l'administration d'une α-L-iduronidase (IDUA) glycosylée entièrement humaine (HuGly) dans le liquide céphalo-rachidien du système nerveux central (SNC) d'un sujet humain chez qui a été diagnostiquée une mucopolysaccharidose I (MPS I).
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)