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1. (WO2018140946) VECTEURS VIRAUX RECOMBINANTS POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DU STOCKAGE DU GLYCOGÈNE

Pub. No.:    WO/2018/140946    International Application No.:    PCT/US2018/015957
Publication Date: Fri Aug 03 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Wed Jan 31 00:59:59 CET 2018
IPC: C12N 15/86
A61K 48/00
A61K 38/45
Applicants: THE UNITED STATES OF AMERICA, AS REPRESENTED BY THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES
Inventors: CHOU, Janice, J.
Title: VECTEURS VIRAUX RECOMBINANTS POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DU STOCKAGE DU GLYCOGÈNE
Abstract:
L'invention concerne des virus recombinants, tels que le virus adéno-associé (rAAV) ou le lentivirus, pour le traitement de la maladie de stockage du glycogène de type Ib (GSD-Ib). Les virus recombinants utilisent soit le promoteur/amplificateur de glucose-6-phosphatase humaine (G6PC) (GPE) soit le promoteur/amplificateur G6PT humain minimal (miGT) pour entraîner l'expression du transporteur de glucose-6-phosphate humain (G6PT). Les vecteurs selon l'invention sont capables d'aministrer le transgène G6PT au foie et de corriger des anomalies métaboliques dans un modèle murin de GSD-Ib. Les souris traitées par des virus recombinants ont maintenu l'homéostasie du glucose, toléré un long jeûne, et n'ont pas provoqué d'anticorps anti-G6PT. L'invention concerne également des procédés de traitement d'un sujet diagnostiqué avec GSD-Ib au moyen des virus recombinants.