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1. (WO2018140920) COMPOSITIONS ET MÉTHODES D'INHIBITION DE L'EXPRESSION GÉNIQUE DU FACTEUR XII

Pub. No.:    WO/2018/140920    International Application No.:    PCT/US2018/015866
Publication Date: Fri Aug 03 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Wed Jan 31 00:59:59 CET 2018
IPC: A61K 31/7088
A61K 31/7115
A61K 31/7125
A61K 31/713
A61K 48/00
C12N 15/11
Applicants: ARROWHEAD PHARMACEUTICALS INC.
Inventors: LI, Zhen
PEI, Tao
KANNER, Steven, B.
ZHU, Rui
MELQUIST, Stacey
ALMEADA, Lauren, J.
Title: COMPOSITIONS ET MÉTHODES D'INHIBITION DE L'EXPRESSION GÉNIQUE DU FACTEUR XII
Abstract:
L'invention concerne des agents d'interférence ARN permettant d'inhiber l'expression du gène de facteur XII (FXII). L'invention concerne en outre des compositions pharmaceutiques contenant un ou plusieurs agents de type ARNi de FXII conjointement avec un ou plusieurs excipients permettant l'administration du ou des agents de type ARNi à une cellule hépatique in vivo. L'administration du ou des agents de type ARNi de FXII à des cellules hépatiques in vivo permet d'inhiber l'expression du gène FXII et de traiter l'angio-œdème, notamment l'angio-œdème héréditaire (HAE) et la thromboembolie veineuse (VTE), ainsi que des maladies associées à l'angio-œdème.