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1. (WO2018140411) NANOPARTICULES POLYMÈRES THÉRAPEUTIQUES POUR UNE EXPRESSION GÉNIQUE PERSONNALISÉE

Pub. No.:    WO/2018/140411    International Application No.:    PCT/US2018/014898
Publication Date: Fri Aug 03 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Wed Jan 24 00:59:59 CET 2018
IPC: A61K 48/00
A61K 47/69
Applicants: THE JOHNS HOPKINS UNIVERSITY
Inventors: BORN, Louis Joseph
HARMON, John W.
LAY, Frank
MARTI, Guy
NG, Christopher
ALIKHASSY, Zahra
ANSARI, Amir
Title: NANOPARTICULES POLYMÈRES THÉRAPEUTIQUES POUR UNE EXPRESSION GÉNIQUE PERSONNALISÉE
Abstract:
L'invention concerne une composition pour une administration personnalisée de polynucléotide non viral à une cellule comprenant une pluralité de nanoparticules et un polynucléotide fixé à une surface extérieure d'au moins une nanoparticule parmi la pluralité de nanoparticules et des méthodes d'utilisation et de fabrication de ladite composition. Chaque nanoparticule parmi la pluralité de nanoparticules a un polymère cationique naturel ou synthétique réticulé électrostatiquement avec un agent de réticulation électrostatique anionique. Chaque nanoparticule parmi la pluralité de nanoparticules a un potentiel zêta positif, et chaque nanoparticule parmi la pluralité de nanoparticules présente un diamètre situé dans la plage allant de 1 nm à 1 000 nm.