Certains contenus de cette application ne sont pas disponibles pour le moment.
Si cette situation persiste, veuillez nous contacter àObservations et contact
1. (WO2018131551) VECTEUR AAV POUR LA DISRUPTION DU GÈNE DU FACTEUR LIÉ À LA COAGULATION SUR LE GÉNOME DU FOIE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau internationalFormuler une observation

N° de publication : WO/2018/131551 N° de la demande internationale : PCT/JP2018/000150
Date de publication : 19.07.2018 Date de dépôt international : 09.01.2018
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 : 13.11.2018
CIB :
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 35/761 (2015.01) ,A61K 38/00 (2006.01) ,A61K 38/43 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 1/16 (2006.01) ,A61P 7/04 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
[IPC code unknown for A61K 35/761]
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
1
Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif
16
des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p.ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
7
Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
04
Antihémorragiques; Profacteurs de coagulation; Agents hémostatiques; Agents antifibrinolytiques
Déposants :
学校法人自治医科大学 JICHI MEDICAL UNIVERSITY [JP/JP]; 栃木県下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi 3290498, JP
Inventeurs :
大森 司 OHMORI Tsukasa; JP
長尾 恭光 NAGAO Yasumitsu; JP
水上 浩明 MIZUKAMI Hiroaki; JP
坂田 飛鳥 SAKATA Asuka; JP
小澤 敬也 OZAWA Keiya; JP
村松 慎一 MURAMATSU Shin-ichi; JP
富永 眞一 TOMINAGA Shinichi; JP
花園 豊 HANAZONO Yutaka; JP
西村 智 NISHIMURA Satoshi; JP
坂田 洋一 SAKATA Yoichi; JP
鴨下 信彦 KAMOSHITA Nobuhiko; JP
Mandataire :
小林 浩 KOBAYASHI Hiroshi; JP
鈴木 康仁 SUZUKI Yasuhito; JP
Données relatives à la priorité :
2017-00419813.01.2017JP
Titre (EN) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
(FR) VECTEUR AAV POUR LA DISRUPTION DU GÈNE DU FACTEUR LIÉ À LA COAGULATION SUR LE GÉNOME DU FOIE
(JA) 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのAAVベクター
Abrégé :
(EN) In order to provide a novel gene therapy means against hemophilia, the present invention provides a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector for treating disorders related to blood clotting. This virus vector includes a virus genome including: a liver-specific promoter sequence; and a polynucleotide sequence that codes for a genome editing means operably linked to said promoter sequence. The genome editing means is: (a) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and guide RNA (gRNA), and a repair gene; or (b) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and gRNA. The gRNA includes: a nucleotide region that is complementary to part of a region related to the expression of a disorder-related protein on a patient's genome; and a region that interacts with the Cas9 protein.
(FR) Afin de fournir un nouveau moyen de thérapie génique contre l'hémophilie, la présente invention concerne un vecteur d'adénovirus associé recombinant (rAAV) pour le traitement de troubles liés à la coagulation du sang. Ce vecteur viral comprend un génome de virus comportant: une séquence de promoteur spécifique du foie; et une séquence polynucléotidique qui code pour un moyen d'édition de génome lié de manière fonctionnelle à ladite séquence de promoteur. Le moyen d'édition de génome est: (a) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et de l'ARN guide (ARNg), et un gène de réparation; ou (b) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et d'ARNg. L'ARNg comporte: une région nucléotidique qui est complémentaire à une partie d'une région liée à l'expression d'une protéine associée à un trouble sur le génome d'un patient; et une région qui interagit avec la protéine Cas9.
(JA) 血友病に対する新規な遺伝子治療手段を提供するために、本発明は、血液凝固関連疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を提供する。該ウイルスベクターは、肝臓特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されたゲノム編集手段をコードするポリヌクレオチド配列を含むウイルスゲノムを含み、該ゲノム編集手段が、(a)Cas9タンパク質とガイドRNA(gRNA)とから構成されるCRISPR/Cas9および修復用遺伝子を含む手段、または(b) Cas9タンパク質とgRNAとから構成されるCRISPR/Cas9を含む手段であり、該gRNAが、患者のゲノム上にある疾患関連タンパク質の発現と関係する領域の一部に対して相補的なヌクレオチド領域、およびCas9タンパク質と相互作用する領域を含む。
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : Japonais (JA)
Langue de dépôt : Japonais (JA)