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1. (WO2018126112) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA PHÉNYLCÉTONURIE
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N° de publication : WO/2018/126112 N° de la demande internationale : PCT/US2017/068897
Date de publication : 05.07.2018 Date de dépôt international : 29.12.2017
CIB :
A61K 35/76 (2015.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 3/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
66
Substances provenant de micro-organismes
76
Virus
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
3
Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
Déposants :
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US/US]; 3160 Chestnut Street Suite 200 Philadelphia, PA 19104, US
Inventeurs :
WILSON, James, M.; US
SIDRANE, Jenny, Agnes; US
ASHLEY, Scott; US
Mandataire :
SCHALLER, Colleen, M.; US
BAK, William; US
BAK, Mary, E.; US
SMITH, George, A.; US
KODROFF, Cathy, A.; US
Données relatives à la priorité :
62/440,65130.12.2016US
62/469,89810.03.2017US
62/505,37312.05.2017US
Titre (EN) GENE THERAPY FOR TREATING PHENYLKETONURIA
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA PHÉNYLCÉTONURIE
Abrégé :
(EN) Compositions and regimens useful in treating phenylketonuria are provided. The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with a transthyretin enhancer and promoter driving expression of a human phenylalanine hydroxylase.
(FR) L'invention concerne des compositions et des posologies utiles dans le traitement de la phénylcétonurie. Lesdites compositions comprennent un virus adéno-associé recombinant (VAAr) avec un activateur et un promoteur de la transthyrétine entraînant l'expression d'une phénylalanine hydroxylase humaine.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)