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1. (WO2018123925) MÉDICAMENT THÉRAPEUTIQUE POUR LE SYNDROME D'ALPORT

Pub. No.:    WO/2018/123925    International Application No.:    PCT/JP2017/046304
Publication Date: Fri Jul 06 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Tue Dec 26 00:59:59 CET 2017
IPC: C12N 15/113
A61K 31/713
A61K 48/00
A61P 13/12
Applicants: DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED
第一三共株式会社
NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION KOBE UNIVERSITY
国立大学法人神戸大学
Inventors: IIJIMA, Kazumoto
飯島 一誠
NOZU, Kandai
野津 寛大
SHONO, Akemi
庄野 朱美
KOIZUMI, Makoto
小泉 誠
ONISHI, Yoshiyuki
大西 朗之
TAKAISHI, Kiyosumi
高石 巨澄
ADACHI, Tomomi
足立 朝美
Title: MÉDICAMENT THÉRAPEUTIQUE POUR LE SYNDROME D'ALPORT
Abstract:
Le but de la présente invention est d'établir une thérapie moléculaire pour le syndrome d'Alport. L'invention concerne les éléments suivants : un oligonucléotide long de 15 à 30 bases formé d'une séquence nucléotidique complémentaire de l'ADNc du gène COL4A5, l'oligonucléotide ayant une mutation tronquante dans le gène COL4A5 d'un patient souffrant du syndrome d'Alport, et étant capable d'induire le saut d'un exon où le nombre de bases est un multiple de 3 ; un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, ou un solvate de celui-ci ; et un médicament pharmaceutique (médicament thérapeutique pour le syndrome d'Alport) contenant l'oligonucléotide, un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, ou un solvate de celui-ci.