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1. (WO2018109188) COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'ADRÉNOLEUCODYSTROPHIE LIÉE À L'X
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N° de publication : WO/2018/109188 N° de la demande internationale : PCT/EP2017/083101
Date de publication : 21.06.2018 Date de dépôt international : 15.12.2017
CIB :
A61K 45/06 (2006.01) ,A61K 31/436 (2006.01) ,A61K 31/137 (2006.01) ,A61K 31/19 (2006.01) ,A61K 31/198 (2006.01) ,A61K 31/355 (2006.01) ,A61K 31/385 (2006.01) ,A61K 31/397 (2006.01) ,A61K 31/4439 (2006.01) ,A61K 31/575 (2006.01) ,A61P 3/00 (2006.01) ,A61P 25/00 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
45
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes A61K31/-A61K41/138
06
Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p.ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
4353
condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
436
le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle, p.ex. rapamycine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
13
Amines, p.ex. amantadine
135
ayant des cycles aromatiques, p.ex. méthadone
137
Arylalkylamines, p.ex. amphétamine, épinéphrine, salbutamol, éphédrine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
185
Acides; Leurs anhydrides, halogénures ou sels, p.ex. acides du soufre, acides imidiques, hydrazoniques ou hydroximiques
19
Acides carboxyliques, p.ex. acide valproïque
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
185
Acides; Leurs anhydrides, halogénures ou sels, p.ex. acides du soufre, acides imidiques, hydrazoniques ou hydroximiques
19
Acides carboxyliques, p.ex. acide valproïque
195
ayant un groupe amino
197
les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p.ex. acide gamma-aminobutyrique (GABA), bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque, acide pantothénique
198
Alpha-amino-acides, p.ex. alanine, acide édétique (EDTA)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
335
ayant l'oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle, p.ex. fungichromine
35
ayant des cycles à six chaînons avec un oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle
352
condensés avec des carbocycles, p.ex. cannabinols, méthanthéline
353
3,4-Dihydrobenzopyranes, p.ex. chromane, catéchine
355
Tocophérols, p.ex. vitamine E
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
38
ayant le soufre comme hétéro-atome d'un cycle
385
ayant plusieurs atomes de soufre dans le même cycle
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
397
ayant des cycles à quatre chaînons, p.ex. azétidine
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44
Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
4427
contenant d'autres systèmes hétérocycliques
4439
contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p.ex. oméprazole
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
56
Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrène; Leurs dérivés, p.ex. stéroïdes
575
substitués en position 17 bêta par une chaîne d'au moins trois atomes de carbone, p.ex. cholane, cholestane, ergostérol, sitostérol
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
3
Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43
Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
Déposants : FUNDACIÓ INSTITUT DE RECERCA BIOMÈDICA DE BELLVITGE (IDIBELL)[ES/ES]; Hospital Duran i Reynals, 3ª planta Gran Via de l´Hospitalet, 199 E-08908 Hospitalet de Llobregat - Barcelona, ES
CENTRO DE INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA EN RED (CIBER)[ES/ES]; Instituto de Salud Carlos III Monforte de Lemos, 3-5, Pabellón 11 E-28029 Madrid, ES
Inventeurs : PUJOL ONOFRE, Aurora; ES
Mandataire : ALCONADA RODRIGUEZ, Agustín; ES
Données relatives à la priorité :
16382602.715.12.2016EP
Titre (EN) COMPOUNDS FOR TREATING X-LINKED ADRENOLEUKODYSTROPHY
(FR) COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'ADRÉNOLEUCODYSTROPHIE LIÉE À L'X
Abrégé :
(EN) The invention relates to a compound of formula (I), as described in the invention, or a pharmaceutically acceptable salt, stereoisomer, or solvate thereof, or a mixture thereof for use in the prevention and/or treatment of X-ALD. The invention also relates to combinations comprising (i) a compound of formula (I) and ii) an antioxidant, an activator of mitochondria biogenesis, an anti-inflammatory compound, an activator of autophagy, a peroxisomal biogenesis activator or a mixture thereof for use in the treatment of X-ALD.
(FR) L'invention concerne un composé de formule (I), tel que décrit dans l'invention, ou un sel, stéréo-isomère ou solvate pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, ou un mélange de ceux-ci pour une utilisation dans la prévention et/ou le traitement de X-ALD. L'invention concerne également des combinaisons comprenant (i) un composé de formule (I) et ii) un antioxydant, un activateur de la biogenèse des mitochondries, un composé anti-inflammatoire, un activateur de l'autophagie, un activateur de biogenèse de peroxysomes ou un mélange de ceux-ci pour une utilisation dans le traitement de X-ALD.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)