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1. (WO2018104538) ARN POUR LE TRAITEMENT OU LA PROPHYLAXIE D'UNE MALADIE DU FOIE

Pub. No.:    WO/2018/104538    International Application No.:    PCT/EP2017/082103
Publication Date: Fri Jun 15 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Sat Dec 09 00:59:59 CET 2017
IPC: A61K 48/00
A61P 1/16
Applicants: CUREVAC AG
Inventors: HORSCROFT, Nigel
PÖNISCH, Marion
WEINL, Christine
Title: ARN POUR LE TRAITEMENT OU LA PROPHYLAXIE D'UNE MALADIE DU FOIE
Abstract:
La présente invention concerne un ARN approprié pour le traitement ou la prophylaxie de maladies du foie. En particulier, la présente invention concerne un ARN codant au moins un peptide ou une protéine choisi dans le groupe constitué par une protéase de matrice extracellulaire, une CCAAT/protéine amplificatrice-fixatrice alpha (CEBPA), un ligand induisant une apoptose liée à TNF (TRAIL), le facteur de croissance des hépatocytes (HGF), le facteur nucléaire hépatocytaire 4 alpha (HNF4A), le facteur de croissance des fibroblastes 21 (FGF21), le type récepteur de facteur de croissance des opioïdes 1 (OGFRL1), la relaxine 1 (RLN1), la relaxine 2 (RLN2) et la relaxine 3 (RLN3), ou un fragment ou une variante de l'un quelconque de ces peptides ou protéines. La présente invention concerne ledit ARN ainsi que des compositions et des kits comprenant l'ARN. En outre, la présente invention concerne l'ARN, des compositions ou des kits selon l'invention destinés à être utilisés en tant que médicament, en particulier pour le traitement ou la prophylaxie d'une maladie du foie. La présente invention concerne également l'utilisation de l'ARN, de compositions ou de kits selon l'invention pour augmenter l'expression de ladite protéine codée, en particulier en thérapie génique.