Certains contenus de cette application ne sont pas disponibles pour le moment.
Si cette situation persiste, veuillez nous contacter àObservations et contact
1. (WO2018104172) COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE BARTH
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international    Formuler une observation

N° de publication : WO/2018/104172 N° de la demande internationale : PCT/EP2017/081199
Date de publication : 14.06.2018 Date de dépôt international : 01.12.2017
CIB :
A61K 31/4015 (2006.01) ,A61K 31/45 (2006.01) ,A61K 31/4725 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
40
ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p.ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil
4015
ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p.ex. piracétam, éthosuximide
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44
Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
445
Pipéridines non condensées, p.ex. pipérocaïne
45
ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p.ex. cycloheximide
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
47
Quinoléines; Isoquinoléines
472
Isoquinoléines non condensées, p.ex. papavérine
4725
contenant d'autres hétérocycles
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43
Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
Déposants :
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) [FR/FR]; 3, rue Michel Ange 75016 PARIS, FR
UNIVERSITE DE BORDEAUX [FR/FR]; 35, place Pey Berland 33000 BORDEAUX, FR
ASSOCIATION FRANCAISE CONTRE LES MYOPATHIES [FR/FR]; 47-83 Boulevard de l'Hôpital 75013 PARIS, FR
Inventeurs :
TRIBOUILLARD-TANVIER, Déborah; FR
LASSERRE, Jean-Paul; FR
DI RAGO, Jean-Paul; FR
Mandataire :
REGIMBEAU; 20, rue de Chazelles 75847 PARIS CEDEX 17, FR
Données relatives à la priorité :
16306626.906.12.2016EP
Titre (EN) COMPOUNDS FOR TREATING BARTH SYNDROME
(FR) COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE BARTH
Abrégé :
(EN) The present invention relates to compounds and method for treating and/or preventing Barth syndrome as well as methods for identifying such compounds. In particular, the invention concerns compounds that inhibit the cytosolic protein synthesis for its use in the prevention and/or treatment of a disorder or disease associated to mitochondrial dysfunction such as Barth syndrome, wherein the mitochondrial dysfunction is associated with a deficiency in mature cardiolipin level in mitochondria membrane.
(FR) La présente invention concerne des composés et une méthode pour le traitement et/ou la prévention du syndrome de Barth ainsi que des procédés d'identification de tels composés. En particulier, l'invention concerne des composés qui inhibent la synthèse des protéines cytosoliques pour utilisation dans la prévention et/ou le traitement d'un trouble ou d'une maladie associé à un dysfonctionnement des mitochondries tel que le syndrome de Barth, le dysfonctionnement des mitochondries étant associé à une insuffisance de cardiolipine mature dans la membrane mitochondriale.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)