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1. (WO2018103502) VECTEUR TRANSGÉNIQUE CART-T D'INVALIDATION D'IL-6R DESTINÉ À ATTÉNUER LE CRS, SA MÉTHODE DE PRÉPARATION ET SON APPLICATION

Pub. No.:    WO/2018/103502    International Application No.:    PCT/CN2017/110654
Publication Date: Fri Jun 15 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Tue Nov 14 00:59:59 CET 2017
IPC: C12N 15/113
C12N 15/867
C12N 15/66
A61K 35/17
A61K 48/00
A61P 29/00
Applicants: SHANGHAI UNICAR-THERAPY BIO-MEDICINE TECHNOLOGY CO., LTD
上海优卡迪生物医药科技有限公司
Inventors: QI, Wei
祁伟
YU, Lei
俞磊
KANG, Liqing
康立清
YU, Zhou
余宙
Title: VECTEUR TRANSGÉNIQUE CART-T D'INVALIDATION D'IL-6R DESTINÉ À ATTÉNUER LE CRS, SA MÉTHODE DE PRÉPARATION ET SON APPLICATION
Abstract:
L'invention concerne un vecteur transgénique CAR-T destiné à atténuer le syndrome de libération de cytokine (CRS) par l'invalidation d'IL-6R. Le vecteur comprend: une séquence génique de résistance à l'ampicilline; une séquence pUC Ori de réplication procaryote; une séquence SV40 Ori de réplication virale; un élément régulateur post-transcriptionnel amélioré du virus de l'hépatite de la marmotte commune (eWPRE); un promoteur EF1α humain; un cis-élément d'encapsidation de lentivirus; un anticorps monocaténaire IL-6 R humanisé (IL6RscFv1/2/3); une séquence de liaison au ribosome IRES; un peptide signal IL-6; un fragment Fc d'anticorps humanisé; et un récepteur d'antigène chimère (CAR) de deuxième ou troisième génération combinant les fonctions d'identification, de transfert et d'activation. L'invention concerne en outre une méthode de préparation du vecteur et une application du vecteur dans la préparation d'un médicament pharmaceutique pour atténuer le CRS.