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1. (WO2018102672) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE MALADIES ASSOCIÉES AU STRESS MITOCHONDRIAL
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N° de publication : WO/2018/102672 N° de la demande internationale : PCT/US2017/064195
Date de publication : 07.06.2018 Date de dépôt international : 01.12.2017
CIB :
A61K 31/7088 (2006.01) ,A61K 38/16 (2006.01) ,A61K 38/46 (2006.01)
Déposants : ALAVI KHORASSANI MOGHADAM, Marcel Victor[US/US]; US
Inventeurs : ALAVI KHORASSANI MOGHADAM, Marcel Victor; US
Mandataire : LAMBERT, William R.; US
Données relatives à la priorité :
62/429,84604.12.2016US
62/481,39204.04.2017US
62/581,72305.11.2017US
Titre (EN) METHODS FOR TREATING DISEASES RELATED TO MITOCHONDRIAL STRESS
(FR) MÉTHODES DE TRAITEMENT DE MALADIES ASSOCIÉES AU STRESS MITOCHONDRIAL
Abrégé :
(EN) Means and methods for therapeutic intervention of mitochondrial disorders or diseases, and in particular to a method for the treatment, prevention and/or amelioration of a disorder or disease correlated with mitochondrial stress or dysfunction, a mitochondrial disorder or disease, or a disorder or disease characterized by OPA1 alterations are disclosed. Thereby, a pharmaceutically active amount of a compound capable of modulating the activity of OMA1 and/or an oligomeric complex comprising OMA1 is administered to a patient in need of medical intervention. Methods of screening for a compound capable of modulating the activity of OMA1 and/or an oligomeric complex comprising OMA1 are disclosed. Methods for determining the susceptibility for, predisposition for, or the presence of such a disorder or disease and whether a person in need will benefit from the therapeutic intervention, i.e. personalized medicine are also disclosed.
(FR) La présente invention concerne des moyens et des méthodes d'intervention thérapeutique de troubles ou de maladies mitochondriaux, et concerne en particulier une méthode de traitement, de prévention et/ou d'amélioration d'un trouble ou d'une maladie corrélé à un stress ou un dysfonctionnement mitochondrial, un trouble ou une maladie mitochondrial, ou un trouble ou une maladie caractérisé par des altérations OPA1. Ainsi, une quantité pharmaceutiquement active d'un composé permettant une modulation de l'activité d'OMA1 et/ou d'un complexe oligomère comprenant OMA1 est administrée à un patient nécessitant une intervention médicale. L'invention concerne également des méthodes de criblage d'un composé permettant une modulation de l'activité d'OMA1 et/ou d'un complexe oligomère comprenant OMA1. L'invention concerne également des méthodes de détermination de la susceptibilité ou de la prédisposition à développer un tel trouble ou une telle maladie, ou de leur présence, et de la probabilité pour qu'une personne en ayant besoin bénéficie de l'intervention thérapeutique, à savoir, un médicament personnalisé.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)