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1. (WO2018093919) PROCÉDÉS D'ADMINISTRATION INTRACELLULAIRE ET DE CIBLAGE DE GÈNE AMÉLIORÉ
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N° de publication : WO/2018/093919 N° de la demande internationale : PCT/US2017/061831
Date de publication : 24.05.2018 Date de dépôt international : 15.11.2017
CIB :
A61K 33/24 (2006.01) ,A61K 33/36 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/11 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
[IPC code unknown for A61K 33/24][IPC code unknown for A61K 33/36][IPC code unknown for C12N 15/09][IPC code unknown for C12N 15/11][IPC code unknown for C12N 15/113]
Déposants :
CITY OF HOPE [US/US]; 1500 East Duarte Road Duarte, California 91010-3000, US
Inventeurs :
CASTANOTTO, Daniela; US
STEIN, Cy; US
ZHANG, Xiaowei; US
Mandataire :
DUEPPEN, Lara J.; US
Données relatives à la priorité :
62/422,05715.11.2016US
Titre (EN) METHODS FOR INTRACELLULAR DELIVERY AND ENHANCED GENE TARGETING
(FR) PROCÉDÉS D'ADMINISTRATION INTRACELLULAIRE ET DE CIBLAGE DE GÈNE AMÉLIORÉ
Abrégé :
(EN) Disclosed herein are methods and compositions for enhancing gene targeting. The method entails co-administrating to a cell a targeting molecule and a means of enhancing the function of the targeting molecule upon delivery to the cell. The means of enhancing the function of the targeting molecule including one or more of a stressor that induces cellular stress, a proton sponge molecule, and an endosome or lysosome inhibitor. Compositions disclosed include a targeting molecule and one or more of a stressor that induces cellular stress, a proton sponge molecule, and an endosome or lysosome inhibitor.
(FR) L'invention concerne des procédés et des compositions pour améliorer le ciblage de gènes. Le procédé consiste à co-administrer à une cellule une molécule de ciblage et un moyen d'amélioration de la fonction de la molécule de ciblage lors de l'administration à la cellule. Les moyens d'amélioration de la fonction de la molécule de ciblage comprennent un ou plusieurs éléments parmi un agent stressant qui induit un stress cellulaire, une molécule éponge à protons, et un inhibiteur d'endosome ou de lysosome. Les compositions de l'invention comprennent une molécule de ciblage et un ou plusieurs éléments parmi un agent stressant qui induit un stress cellulaire, une molécule éponge à protons, et un inhibiteur d'endosome ou de lysosome.
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
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Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)