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1. (WO2018089846) ADMINISTRATION SOUS-CUTANÉE D'ARN MESSAGER

Pub. No.:    WO/2018/089846    International Application No.:    PCT/US2017/061176
Publication Date: Fri May 18 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Sat Nov 11 00:59:59 CET 2017
IPC: A61K 38/45
A61P 3/00
Applicants: TRANSLATE BIO, INC.
Inventors: KARVE, Shrirang
DEROSA, Frank
BHAVSAR, Zarna
HEARTLEIN, Michael
Title: ADMINISTRATION SOUS-CUTANÉE D'ARN MESSAGER
Abstract:
La présente invention concerne, entre autres, des procédés de formulation de nanoparticules contenant un acide nucléique avec une enzyme pour permettre une administration efficace d'une charge utile en direction d'une cellule ou d'un tissu d'intérêt par administration sous-cutanée. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne un procédé dans lequel des nanoparticules lipidiques chargées d'ARNm sont mélangées avec diverses quantités de hyaluronidase et administrées par administration sous-cutanée. La charge utile résultante peut être efficacement administrée en direction du foie et d'autres organes ou tissus d'un sujet traité.