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1. (WO2018085842) CIBLES THÉRAPEUTIQUES POUR DYSTROPHIE MUSCULAIRE FACIO-SCAPULO-HUMÉRALE

Pub. No.:    WO/2018/085842    International Application No.:    PCT/US2017/060410
Publication Date: Sat May 12 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Wed Nov 08 00:59:59 CET 2017
IPC: G01N 33/68
G01N 33/50
C12N 5/077
Applicants: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS
Inventors: JONES, Peter, L.
GREEN, Michael, R.
Title: CIBLES THÉRAPEUTIQUES POUR DYSTROPHIE MUSCULAIRE FACIO-SCAPULO-HUMÉRALE
Abstract:
L'invention concerne des procédés et des compositions pour réguler l'expression de DUX4. Dans certains aspects, les procédés décrits par l'invention sont utiles pour traiter une maladie associée à une expression aberrante de DUX4 (par exemple, dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale).